中新社北京8月8日電 (記者 李亞南)近日，網(wǎng)絡(luò)流傳的一則“求藥”信息，因包含“治療罕見(jiàn)病‘脊髓性肌萎縮癥’特效藥物需‘70萬(wàn)元(人民幣，下同)一支’天價(jià)”，且“不同國(guó)家價(jià)格懸殊”等內(nèi)容，引發(fā)社會(huì)對(duì)罕見(jiàn)病用藥困境的關(guān)注。

脊髓性肌萎縮(SMA)以脊髓和下腦干中運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元變性、丟失為特征，是一種遺傳性神經(jīng)肌肉疾病類(lèi)的罕見(jiàn)病。國(guó)家兒童醫(yī)學(xué)中心、首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京兒童醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任醫(yī)師呂俊蘭介紹稱(chēng)，中國(guó)SMA在新生兒中發(fā)病率約為1/6000到1/10000，目前約有SMA患者3萬(wàn)多名。

世界衛(wèi)生組織將罕見(jiàn)病定義為患病人數(shù)占總?cè)丝?.65‰至1‰的疾病，當(dāng)前全球確定的罕見(jiàn)病有近7000種，專(zhuān)家估計(jì)中國(guó)目前約有幾千萬(wàn)患病人口。2018年，SMA被納入中國(guó)國(guó)家衛(wèi)健委等部門(mén)聯(lián)合發(fā)布的《第一批罕見(jiàn)病目錄》。據(jù)不完全統(tǒng)計(jì)，《第一批罕見(jiàn)病目錄》發(fā)布的121個(gè)病種中，僅有40多個(gè)病種有相關(guān)藥物在全球上市。

記者調(diào)查發(fā)現(xiàn)，此次處于風(fēng)口浪尖的SMA藥物諾西那生鈉注射液在全球也都是“天價(jià)藥”，引發(fā)關(guān)注的“不同國(guó)家價(jià)格懸殊”，是因?yàn)橐恍﹪?guó)家或地區(qū)對(duì)當(dāng)?shù)鼐用窠o予不同程度的醫(yī)保報(bào)銷(xiāo)，但普遍要求嚴(yán)格、名額有限，且一些國(guó)家納入帶量采購(gòu)或醫(yī)保實(shí)現(xiàn)降價(jià)的過(guò)程艱難且漫長(zhǎng)。

據(jù)媒體報(bào)道，中國(guó)國(guó)家醫(yī)保局信訪(fǎng)辦工作人員近日透露，諾西那生鈉注射液自2019年在中國(guó)上市以來(lái)，已被納入醫(yī)保談判日程，國(guó)家希望和相關(guān)藥企談判，將藥物價(jià)格降下來(lái)，從而滿(mǎn)足患者需要。

此外，2019年中國(guó)初級(jí)衛(wèi)生保健基金會(huì)啟動(dòng)了“脊活新生—脊髓性肌萎縮癥SMA患者援助項(xiàng)目”，為符合項(xiàng)目申請(qǐng)條件的患者提供援助藥物。該項(xiàng)目在全國(guó)14個(gè)省市開(kāi)展，首期覆蓋25家中心醫(yī)院。截至目前，全國(guó)已有80多位SMA患者在援助項(xiàng)目的幫助下獲得了藥物治療。

近年來(lái)，為解決罕見(jiàn)病用藥難、用藥貴的問(wèn)題，有關(guān)部門(mén)在罕見(jiàn)病藥品的創(chuàng)新研發(fā)、審評(píng)審批、醫(yī)保等方面都采取了諸多舉措。2019年底開(kāi)始實(shí)施的《中華人民共和國(guó)藥品管理法》中對(duì)加強(qiáng)罕見(jiàn)病藥物的研發(fā)、生產(chǎn)和供應(yīng)保障進(jìn)行了明確規(guī)定。多部門(mén)聯(lián)合發(fā)布的《關(guān)于臨床急需境外新藥審評(píng)審批相關(guān)事宜的公告》，對(duì)罕見(jiàn)病治療藥品等臨床急需境外新藥建立專(zhuān)門(mén)通道進(jìn)行審評(píng)審批，對(duì)列入專(zhuān)門(mén)通道的罕見(jiàn)病治療藥品在3個(gè)月內(nèi)審結(jié)。

“在中國(guó)已經(jīng)獲批上市的55種罕見(jiàn)病治療用藥中，目前已有32種被納入國(guó)家醫(yī)保藥品目錄，適用于19種罕見(jiàn)病。其中5種是2019年目錄調(diào)整中新增的，并且還有部分罕見(jiàn)病治療用藥已進(jìn)入談判階段，談判成功的將按程序納入目錄。”中國(guó)國(guó)家醫(yī)療保障局副局長(zhǎng)李滔此前表示。

雖然目前多方都在積極探索中國(guó)特色的罕見(jiàn)病醫(yī)療保障模式，但如何從根本上減輕罕見(jiàn)病患者的醫(yī)療費(fèi)用壓力，仍是個(gè)全球性難題。專(zhuān)家指出，罕見(jiàn)病進(jìn)醫(yī)保屢屢引發(fā)關(guān)注的深層原因，是由于因罕見(jiàn)病發(fā)病率低，藥品用量極少，價(jià)格昂貴，目前醫(yī)保類(lèi)型能涵蓋的罕見(jiàn)病種類(lèi)有限，且中國(guó)現(xiàn)階段商業(yè)醫(yī)保仍有待完善，罕見(jiàn)病患者的醫(yī)療需求難以得到完全滿(mǎn)足。

湖南省衛(wèi)生部門(mén)相關(guān)負(fù)責(zé)人表示，此前一些罕見(jiàn)病用藥問(wèn)題得以成功解決，是因?yàn)橹袊?guó)人口基數(shù)大，部分病種的罕見(jiàn)病患者并不“罕見(jiàn)”，醫(yī)保部門(mén)可以利用以量換價(jià)等價(jià)格談判手段，促成企業(yè)降價(jià)，與現(xiàn)行保障制度形成共同利益。但從長(zhǎng)遠(yuǎn)來(lái)看，還有很多罕見(jiàn)病新藥臨床總量少，很難議價(jià)。因此真正解決罕見(jiàn)病用藥難、用藥貴的問(wèn)題，需要積極發(fā)展商業(yè)保險(xiǎn)，綜合利用慈善、救助等社會(huì)資源為患者減負(fù)，有關(guān)部門(mén)還應(yīng)加快仿制藥研發(fā)和一致性評(píng)價(jià)，從根本上提高相關(guān)藥品的可及性。