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突破性治療XLH罕見病藥物在中國獲批
本報訊(記者 王天奡)1月15日,治療X連鎖低磷性佝僂?。╔LH)的靶向藥物麟平(布羅索尤單抗)獲國家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)批準(zhǔn)上市。這是中國首個獲批靶向成纖維細(xì)胞生長因子23(FGF23)的重組全人源單克隆 IgG1抗體。此次獲批上市,將填補國內(nèi)XLH臨床治療的空白。
“目前,全世界已知的罕見病約有7000種,但其中只有約6%的罕見病有藥可治?!鄙虾J泻币姴》乐位饡硎麻L、中國罕見病聯(lián)盟副理事長李定國教授表示。據(jù)了解,低磷性佝僂病是一組由于遺傳性或獲得性病因?qū)е履I臟排磷增多,引起以低磷血癥為特征的骨骼礦化障礙性罕見疾病,具有較高的致殘、致畸率,被納入《罕見病診療指南(2019年版)》第51號罕見病。
此前,布羅索尤單抗曾被美國FDA授予突破性療法認(rèn)定以及孤兒藥資格,并已獲批治療6個月及以上兒童和成年人的X連鎖低磷血癥、腫瘤誘導(dǎo)的骨軟化癥(TIO)患者,是首個獲得FDA批準(zhǔn)治療這兩種疾病的創(chuàng)新藥物,也是第一個被批準(zhǔn)治療腫瘤無法定位或根治性切除的TIO患者的藥物,目前在美國、歐洲、日本均已上市。
編輯:何方
關(guān)鍵詞:罕見病 XLH