中新社香港5月25日電 (記者 韓星童)香港中文大學(xué)(中大)25日召開記者會(huì)公布，港中大和美國、意大利的大學(xué)科研團(tuán)隊(duì)合作研究，首次證實(shí)新型毒性小分子CAG RNAs(簡稱sCAG) 足以損害神經(jīng)元DNA，相信有關(guān)研究可為治療亨廷頓舞蹈癥提供新方向。

據(jù)悉，亨廷頓舞蹈癥是一種成年發(fā)病的罕見遺傳疾病，患者通常于30至40多歲開始出現(xiàn)癥狀。隨著病情惡化，大腦內(nèi)神經(jīng)細(xì)胞的持續(xù)性損傷會(huì)導(dǎo)致患者身體運(yùn)動(dòng)不協(xié)調(diào)及認(rèn)知思維能力下降，有患者可能出現(xiàn)精神異常障礙，現(xiàn)時(shí)藥物只能緩解癥狀，無法治愈亨廷頓舞蹈癥。

據(jù)中大研究團(tuán)隊(duì)在記者會(huì)上介紹，有關(guān)研究由中大、美國伊利諾伊大學(xué)厄巴納-香檳分校及意大利比薩大學(xué)科研團(tuán)隊(duì)的合作，揭示一種新型毒性小分子sCAG會(huì)嚴(yán)重破壞神經(jīng)細(xì)胞DNA的穩(wěn)定性，引發(fā)亨廷頓舞蹈癥。這是首次有研究證實(shí)sCAG足以損害神經(jīng)元DNA。

同時(shí)，研究團(tuán)隊(duì)進(jìn)一步發(fā)現(xiàn)一種名為DB213的小分子藥物能夠與sCAG結(jié)合并中和其毒性，在小鼠動(dòng)物模型實(shí)驗(yàn)中顯著改善亨廷頓舞蹈癥引起的運(yùn)動(dòng)障礙。研究人員將進(jìn)一步優(yōu)化藥物，以提升其對亨廷頓舞蹈癥的療效。

參與研究的中大生命科學(xué)學(xué)院教授陳浩然形容有關(guān)發(fā)現(xiàn)為亨廷頓舞蹈癥的研究“貢獻(xiàn)了其中一塊丟失的拼圖”。陳浩然相信，有關(guān)研究成果能更進(jìn)一步從原子層面上解釋DB213如何中和sCAG的毒性及緩解亨廷頓舞蹈癥的癥狀。

陳浩然提到，DB213可通過鼻腔進(jìn)入腦部神經(jīng)，進(jìn)一步顯示其治療潛力，目前研究團(tuán)隊(duì)已準(zhǔn)備好將這項(xiàng)研究發(fā)現(xiàn)投入臨床前研究。他也深信，除了亨廷頓舞蹈癥，DB213也可用于其他罕見神經(jīng)性疾病，包括多種脊髓小腦萎縮癥。