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填補(bǔ)空白!全球首例神經(jīng)疾病模型豬誕生

2018年03月30日 14:50 | 來(lái)源:央視網(wǎng)
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央視網(wǎng)消息:由我國(guó)科學(xué)家領(lǐng)銜的國(guó)際研究團(tuán)隊(duì)成功培育出全球首例亨廷頓舞蹈病基因敲入豬,為治療人類神經(jīng)退行性疾病提供了穩(wěn)定可靠的動(dòng)物模型。

亨廷頓舞蹈癥與阿爾茨海默病、帕金森病等病癥一樣,是人類神經(jīng)退行性疾病,表現(xiàn)為運(yùn)動(dòng)、認(rèn)知和精神方面的癥狀,目前尚無(wú)有效的治療方法。我國(guó)科學(xué)家領(lǐng)銜的國(guó)際研究團(tuán)隊(duì)首次利用基因編輯技術(shù)和體細(xì)胞核移植技術(shù),成功培育出全球首例亨廷頓舞蹈癥基因敲入豬,能精準(zhǔn)地模擬人類神經(jīng)退行性疾病——亨廷頓舞蹈病。

中科院廣州生物醫(yī)藥與健康研究院研究員 賴良學(xué):小鼠的話,它的大腦很小,并且它的大腦皮層沒有溝和回,而豬的大腦皮層跟人一樣,有溝和回,所以說豬用來(lái)做神經(jīng)退行性疾病模型也是非常接近人的。

據(jù)了解,該模型豬不但能夠模擬亨廷頓病患者的典型病理特征,在行為上也表現(xiàn)出類似亨廷頓病“舞蹈樣”的異常行為。更為關(guān)鍵的是,這些病理及行為學(xué)表型都可以穩(wěn)定地遺傳給后代。

美國(guó)埃默里大學(xué)教授 李世華:制造了這個(gè)豬的模型的話,可以說是填補(bǔ)了一個(gè)在轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)上的一個(gè)空白,就是亨廷頓有效模型的一個(gè)空白。

專家介紹,神經(jīng)疾病模型豬的成功培育,將推動(dòng)我國(guó)大動(dòng)物疾病模型的醫(yī)藥研發(fā),對(duì)亨廷頓舞蹈病、阿爾茨海默病、帕金森癥等神經(jīng)退行性疾病的新藥研發(fā)具有重要意義。

編輯:周佳佳

關(guān)鍵詞:疾病 神經(jīng) 模型

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