新華社廣州３月３０日電（記者劉羽佳、馬曉澄）廣東科學(xué)家領(lǐng)銜的國(guó)際研究團(tuán)隊(duì)經(jīng)過(guò)四年努力，利用基因編輯技術(shù)（ＣＲＩＳＰＲ／Ｃａｓ９）和體細(xì)胞核移植技術(shù)，成功培育出亨廷頓舞蹈病基因敲入豬，精準(zhǔn)地模擬出人類(lèi)神經(jīng)退行性疾病。該項(xiàng)成果３０日在生物學(xué)頂尖學(xué)術(shù)期刊《細(xì)胞》在線發(fā)表。

研究發(fā)現(xiàn)，該豬模型不僅能模擬亨廷頓舞蹈癥病人在大腦中特異神經(jīng)元選擇性死亡的典型病理特征，而且表現(xiàn)出類(lèi)似亨廷頓舞蹈病“舞蹈樣”的異常行為。更重要的是，這些病理特征及異常行為都可以穩(wěn)定地遺傳給后代。

論文通訊作者之一、中國(guó)科學(xué)院廣州生物醫(yī)藥與健康研究院研究員賴(lài)良學(xué)說(shuō)，豬的心血管系統(tǒng)、消化系統(tǒng)、骨骼發(fā)育和礦物質(zhì)代謝等都與人類(lèi)極其相似，是人類(lèi)醫(yī)學(xué)研究理想的大動(dòng)物模型，且豬的基因多樣、繁殖周期短，便于根據(jù)特殊需要進(jìn)行選育。“因此，將豬的疾病模型用于藥物篩選、人類(lèi)疾病研究、干細(xì)胞治療，研究結(jié)果更容易轉(zhuǎn)化為臨床應(yīng)用?！?/p>

同為論文通訊作者的暨南大學(xué)粵港澳中樞神經(jīng)再生研究院教授李曉江表示，該研究為開(kāi)發(fā)治療亨廷頓舞蹈病的新手段提供了穩(wěn)定、可靠的動(dòng)物模型，也為培育其他神經(jīng)退行性疾病大動(dòng)物模型提供了技術(shù)范本和理論依據(jù)。

李曉江說(shuō)，神經(jīng)疾病基因敲入豬的成功，將推動(dòng)我國(guó)發(fā)展出大動(dòng)物疾病模型的醫(yī)藥研發(fā)產(chǎn)業(yè)鏈，促進(jìn)針對(duì)阿爾茨海默病、帕金森癥等神經(jīng)退行性疾病以及免疫缺陷、腫瘤、代謝性疾病的新藥研發(fā)進(jìn)程。同時(shí)，該動(dòng)物模型還可用于干細(xì)胞治療等手段的臨床前評(píng)價(jià)。