中國(guó)科學(xué)院上海藥物研究所耿美玉研究員團(tuán)隊(duì)堅(jiān)持22年接續(xù)研發(fā)的原創(chuàng)新藥甘露特鈉膠囊，近日通過國(guó)家藥品監(jiān)督管理局有條件批準(zhǔn)上市，用于治療輕度至中度阿爾茨海默病，改善患者認(rèn)知功能。該藥是以海洋褐藻提取物為原料，制備獲得的低分子酸性寡糖化合物，研發(fā)獲得“重大新藥創(chuàng)制”國(guó)家科技重大專項(xiàng)的支持。

據(jù)了解，自發(fā)現(xiàn)阿爾茨海默病100多年來(lái)，全球用于臨床治療的藥物只有5款，臨床獲益不明顯。全球各大制藥公司在過去的20多年里，相繼投入數(shù)千億美元研發(fā)新的阿爾茨海默病治療藥物，320余個(gè)進(jìn)入臨床研究的藥物已宣告失敗。甘露特鈉膠囊是國(guó)際首個(gè)靶向腦-腸軸的阿爾茨海默病治療新藥，通過優(yōu)先審評(píng)審批程序在中國(guó)大陸上市為全球首次上市，填補(bǔ)了該領(lǐng)域17年無(wú)新藥上市的空白。

該藥主要發(fā)明人耿美玉介紹，臨床前作用機(jī)制表明，藥物通過重塑腸道菌群平衡，抑制腸道菌群特定代謝產(chǎn)物的異常增多，減少外周及中樞炎癥，降低β淀粉樣蛋白沉積和Tau蛋白過度磷酸化，從而改善認(rèn)知功能障礙。

據(jù)了解，共有1199例受試者參加了該藥的1、2、3期臨床試驗(yàn)研究。其中3期臨床試驗(yàn)由上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬精神衛(wèi)生中心和北京協(xié)和醫(yī)院牽頭組織的全國(guó)34家三級(jí)甲等醫(yī)院開展，共完成了818例受試者的服藥觀察。為期36周的3期臨床研究結(jié)果表明，甘露特鈉膠囊可明顯改善輕、中度阿爾茨海默病患者認(rèn)知功能障礙，與安慰劑組相比，主要療效指標(biāo)認(rèn)知功能改善顯著，認(rèn)知功能量表（ADAS-Cog）評(píng)分改善2.54分（p<0.0001），對(duì)患者的認(rèn)知功能具有起效快、呈持續(xù)穩(wěn)健改善的特點(diǎn)，不良事件發(fā)生率與安慰劑組相當(dāng)。