鼓勵專項研發(fā)，建立兒童臨床用藥綜合評價體系

目前已公布71個鼓勵研發(fā)申報品種，建立申報審評專門通道；探索試點使用進口兒童藥；建立臨床數(shù)據(jù)庫，促進臨床與研發(fā)生產(chǎn)的需求對接

為解決兒童用藥保障難題，鼓勵、扶持企業(yè)研發(fā)生產(chǎn)，2014年5月，國家衛(wèi)計委等6部門發(fā)布了《關(guān)于保障兒童用藥的若干意見》，一方面要求藥品生產(chǎn)企業(yè)及時補充完善兒童臨床試驗數(shù)據(jù)，另一方面加快對國外已上市使用但國內(nèi)缺乏的兒童藥品申報審評進度。

去年以來，衛(wèi)計委、工信部、食藥監(jiān)總局公布了兩批鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單，共71個品種，并明確對于“清單”內(nèi)藥品通過建立申報審評專門通道，對在港澳臺地區(qū)已使用多年、臨床療效好且使用安全、但未在內(nèi)地上市的兒童急需藥品，探索試點進口使用，在注冊審評進口兒童藥品時允許直接引用港澳臺地區(qū)兒童臨床用藥數(shù)據(jù)作為申報依據(jù)，加快審評審批。此外，通過國家“重大新藥創(chuàng)制”科技重大專項、蛋白類生物藥和疫苗重大創(chuàng)新發(fā)展工程等，整合優(yōu)勢單位協(xié)同創(chuàng)新研發(fā)，引導和鼓勵企業(yè)優(yōu)先研發(fā)生產(chǎn)；在保障生產(chǎn)供應方面，對相應的兒童用藥生產(chǎn)企業(yè)進行政策扶持，推動開展產(chǎn)品升級、生產(chǎn)線技術(shù)改造等。

北京兒童醫(yī)院院長倪鑫領(lǐng)銜了一個重大新藥創(chuàng)制科技專項，即兒童用藥品種及關(guān)鍵技術(shù)研發(fā)。針對兒童用藥特點和臨床需求，將產(chǎn)、學、研、醫(yī)強強聯(lián)合，研發(fā)兒童常見病、多發(fā)病、罕見病等臨床急需兒童用藥的創(chuàng)新制劑及多劑型。由臨床醫(yī)院牽頭研制兒童用藥，可謂用心良苦，將有利于促進臨床與研發(fā)生產(chǎn)的需求對接，生產(chǎn)出更適宜兒童的藥品劑型、規(guī)格。

近日，九部委聯(lián)合印發(fā)的《關(guān)于改革完善短缺藥品供應保障機制的實施意見》明確，對重點人群臨床用藥需求，建立國家、省兩級短缺藥品清單管理制度，分步實現(xiàn)各部門短缺藥品清單相關(guān)信息聯(lián)動，組織開展清單內(nèi)藥品臨床綜合評價，不斷優(yōu)化清單，實現(xiàn)短缺藥品清單動態(tài)管理。兒童用藥的研發(fā)、生產(chǎn)、流通、使用、報銷等扶持政策已定，接下來就要靠各地各部門協(xié)同合作落實。

“兒童器官功能不成熟，藥物吸收分布排泄跟成人有很多不同，兒童用藥信息缺乏是全世界的共同問題。”衛(wèi)計委兒童用藥專家委員會委員申昆玲指出，國內(nèi)過去在兒童藥數(shù)據(jù)庫搭建方面做得太少。“有關(guān)部門應及時總結(jié)用藥經(jīng)驗及數(shù)據(jù)，整理形成用藥指南，建立兒童臨床用藥綜合評價體系和臨床數(shù)據(jù)庫，提高臨床合理用藥水平，同時使藥企能共享來自優(yōu)勢單位的數(shù)據(jù)等資源，使藥品研發(fā)企業(yè)對藥品標準心中有數(shù)，降低研發(fā)成本。”

記者獲悉，國家已委托有關(guān)機構(gòu)著手上述工作。專家認為，對兒童用藥給予如此大力度的支持，相信兒童用藥保障問題很快會得到緩解。記者 李紅梅