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關(guān)注:基因治療何時(shí)惠及大眾

2017年12月04日 10:57 | 作者:谷業(yè)凱 | 來源:人民網(wǎng)-人民日報(bào)
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制圖:張芳曼

日前國際學(xué)術(shù)期刊《自然》發(fā)表了一項(xiàng)研究成果:德國一名7歲的兒童因患有交界性大皰性表皮松解癥,導(dǎo)致全身80%的皮膚損傷丟失,在接受表皮干細(xì)胞基因治療以后,這名患兒重獲健康皮膚并出院,至今正常。

在此項(xiàng)研究之前,交界性大皰性表皮松解癥尚無徹底的治療方法,超過40%的患者都活不到青少年時(shí)期。可以說,正是基因治療讓這名患兒奇跡般重獲新生。這不僅為更多患者帶來了希望,也讓基因治療再次引發(fā)廣泛關(guān)注。

那么,基因治療的原理是什么?與常規(guī)治療方法相比有何不同?它是否預(yù)示著新醫(yī)學(xué)革命的到來?

基因治療通過基因操作達(dá)到治療疾病的目的,是一種根本性的治療策略

廣義地說,基因治療指通過基因操作達(dá)到治療疾病的目的,既包括基因治療,也包括基因編輯,以及反義核糖核酸和干擾小核糖核酸等方法;它既可以是對于體細(xì)胞的操作,也可以是對于生殖細(xì)胞和受精卵的改造。狹義而言,基因治療現(xiàn)階段是在體細(xì)胞基礎(chǔ)上通過載體將外源基因或基因片斷引入,以糾正或改善疾病狀態(tài),目前主要是針對單基因遺傳病和癌癥等。

基因治療主要包括體外和體內(nèi)兩種途徑。體外途徑指通過分離病人的靶細(xì)胞(目標(biāo)細(xì)胞),經(jīng)過體外培養(yǎng)、擴(kuò)增和基因操作后,再將這些細(xì)胞輸回體內(nèi);體內(nèi)途徑則是將外源基因直接通過載體導(dǎo)入患者體內(nèi)。相比之下,體外途徑的技術(shù)難度較小,對于載體的要求較低,安全性較好,但需選擇合適的可移植細(xì)胞,且面臨如何長期保持移植細(xì)胞功效等問題;體內(nèi)途徑步驟少、操作簡單,然而載體和基因?qū)牒笥锌赡馨l(fā)生免疫排斥和反應(yīng),造成安全性隱患,因此技術(shù)難度高于前者。

同濟(jì)大學(xué)醫(yī)學(xué)院特聘教授高正良介紹說,作為一種根本性的治療策略,基因治療的目的是將治療性基因以一定的方式高效導(dǎo)入所需部位并表達(dá),可以通過致病基因的功能替代、糾正、失活、缺陷或缺失基因的彌補(bǔ),或者通過導(dǎo)入能增強(qiáng)人體疾病抵抗能力或具有治療作用的基因,來達(dá)到治療目的。

基因治療的概念最早可以追溯到1963年,分子生物學(xué)家喬舒亞·萊德伯格提出了基因交換和基因優(yōu)化的理念。1972年,生物學(xué)家西奧多·弗里德曼等人提出了基因治療是否可以用于人類疾病治療的設(shè)問。上世紀(jì)七八十年代,基因重組工程技術(shù)得到發(fā)展,病毒載體出現(xiàn),使基因治療的技術(shù)體系初步具備。隨后,分子生物學(xué)和細(xì)胞生物學(xué)迎來發(fā)展的黃金時(shí)期,人類也終于迎來了歷史上首例基因療法臨床試驗(yàn)。雖然這一基因治療案例是否成功仍然備受爭議——接受治療的阿莎提·德席爾瓦至今仍需要經(jīng)常性地接受類似的治療,以確?;蛑委煹某掷m(xù)性,但這一案例在基因治療發(fā)展史上仍然具有里程碑意義。截至2000年,全世界大約有4000名患者參與了500多個(gè)基因治療的臨床試驗(yàn)項(xiàng)目。然而,1999年的一次事件卻給基因治療蒙上了一層陰影。那年,18歲的美國男孩杰西·格爾辛格在參與基因治療項(xiàng)目并接受腺病毒載體注射的4天后,因多器官衰竭死亡。此后的調(diào)查發(fā)現(xiàn),格爾辛格很可能死于免疫系統(tǒng)對腺病毒載體的過度反應(yīng)。

高正良認(rèn)為,基因治療的發(fā)展經(jīng)歷了螺旋式的前進(jìn)過程。在遇挫—倒退—再前進(jìn)的過程中,人們對基因治療的了解也越來越多。進(jìn)入21世紀(jì)以來,基因治療開始逐漸走出困境,不斷有令人鼓舞的成功案例出現(xiàn)——2006年有了第一例成功的癌癥基因治療,2007年開始了眼病基因治療的嘗試……人類終于迎來了基因治療的春天。

基因治療技術(shù)在多種疾病的治療中展現(xiàn)出巨大潛力,過去一些束手無策的疾病有了治愈的希望

近年來,基因治療的新技術(shù)研發(fā)和相關(guān)臨床項(xiàng)目如雨后春筍般涌現(xiàn),多項(xiàng)基因治療藥物相繼在歐美獲得批準(zhǔn)上市,基因治療技術(shù)在多種疾病的治療中展現(xiàn)出了巨大潛力——

2015年,英國女嬰蕾拉·理查茲患有嚴(yán)重白血病,醫(yī)生為她注射了5000萬個(gè)經(jīng)過基因改造的T細(xì)胞,用來追蹤和殺死她體內(nèi)的癌細(xì)胞。其后,蕾拉的白血病消失了。雖然斷定蕾拉被完全治愈為時(shí)尚早,但醫(yī)生認(rèn)為她的康復(fù)仍然是一個(gè)奇跡。

美國女孩伊芙琳患有I型脊髓性肌萎縮癥,這是一種罕見的致死性遺傳病。該疾病主要是由于基因突變導(dǎo)致脊髓前角細(xì)胞運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元功能異常,造成肌肉萎縮和呼吸衰竭,絕大多數(shù)患兒活不到20個(gè)月。研究人員先在實(shí)驗(yàn)室制備了一種攜帶能編碼正常運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元生存蛋白基因的九型腺相關(guān)病毒,將其注射到伊芙琳的體內(nèi)。經(jīng)過治療,她不僅跨過了20個(gè)月的生死關(guān)口,健康狀況和運(yùn)動(dòng)能力也都得到顯著改善。

在一些科學(xué)實(shí)驗(yàn)中,基因治療更是展現(xiàn)出了良好的應(yīng)用前景:研究人員將一種新基因注入失明小鼠視網(wǎng)膜的細(xì)胞中,使其視力得到一定程度的恢復(fù),有望用于治療人類視網(wǎng)膜色素變性等眼疾;科學(xué)家用一種基因療法成功治愈了實(shí)驗(yàn)鼠的哮喘,可望用于治療包括哮喘在內(nèi)的各種過敏癥狀;結(jié)合基因治療與干細(xì)胞技術(shù)開發(fā)出的一種新方法,可使嚴(yán)重受損的骨骼自行生長愈合……

我國的研究人員也在今年4月4日報(bào)告說,他們運(yùn)用基因治療技術(shù),讓1型糖尿病小鼠體內(nèi)產(chǎn)生大量歐米茄—3脂肪酸,成功逆轉(zhuǎn)疾病進(jìn)程,為治愈飽受1型糖尿病折磨的患者帶來了新希望。

基因治療的一大熱門領(lǐng)域是遺傳病,尤其是單基因遺傳病。據(jù)估計(jì),大概有1萬種疾病由單個(gè)基因的突變引起,其中多數(shù)屬于遺傳病。而一直以來,95%以上的遺傳病都沒有有效的治療手段,更不要說根治。目前,科學(xué)家已針對血友病、地中海貧血、鐮狀細(xì)胞性貧血等多種遺傳病開展臨床前研究。

與單基因遺傳病同樣熱門的,是基因治療與免疫療法結(jié)合治療癌癥?;诨蛑委熂夹g(shù)改造的免疫細(xì)胞(CAR—T)療法,在血液腫瘤及個(gè)別實(shí)體瘤的治療中已取得良好效果。

華東師范大學(xué)生命科學(xué)學(xué)院李大力研究員指出,被稱為神奇“基因剪刀”的CRISPR基因編輯技術(shù),使過去很多束手無策的疾病有了治愈的希望?!耙訡RISPR技術(shù)為代表的基因編輯技術(shù)的出現(xiàn),能夠克服很多以前基因治療方法的弊端或無法實(shí)現(xiàn)的基因操作,給基因治療領(lǐng)域帶來了巨大的變化。我們就利用CRISPR技術(shù)修復(fù)了成年小鼠中的遺傳突變,在動(dòng)物模型中一次性根治了血友病,這是傳統(tǒng)的基因治療方法難以實(shí)現(xiàn)的?!?/p>

“打個(gè)比方來說,好基因是‘好人’,壞基因是‘壞人’,過去的基因治療是把很多‘好人’輸送到身體里,在功能上去代替‘壞人’,基因編輯技術(shù)則能把‘壞人’變成‘好人’?!备哒冀忉屨f,當(dāng)“壞人”僅表現(xiàn)為功能缺失時(shí),輸送“好人”就可以解決問題,但是當(dāng)“壞人”干了“壞事”以后,僅僅靠輸送“好人”還不夠,需要用基因編輯技術(shù)把“壞人”變成“好人”。

不過高正良指出,基因編輯技術(shù)雖然有很多明顯的優(yōu)勢,而且有望解決治療基因的可調(diào)控性和持續(xù)性表達(dá)等問題,在一定程度上能夠降低對基因治療載體的要求,但是這一新技術(shù)的應(yīng)用還有很多障礙,例如如何實(shí)現(xiàn)高效體內(nèi)基因輸送并防止?jié)撛诘拿摪行?yīng)等。

今后,基因治療還可能應(yīng)用于一些常見病,并有望在未來5到10年惠及大眾

放眼未來,基因治療的潛在障礙是什么?前景又將如何呢?

溫州醫(yī)科大學(xué)附屬眼視光醫(yī)院研究員谷峰認(rèn)為,基因治療首先需要克服技術(shù)上的局限性。從目前來看,技術(shù)本身還不夠完美,仍有較大的提升空間。尤其是需要把基因編輯的“剪刀”做得更好,提高其效率,降低副作用,并把它“運(yùn)送”到目標(biāo)的器官和細(xì)胞中去。

其次是疾病的多樣性和復(fù)雜性。高正良表示,目前成功上市和在臨床試驗(yàn)中比較有希望的基因治療項(xiàng)目多是針對病因單一和疾病病理等相對清楚的單基因遺傳病;其他更為復(fù)雜、病因不清或多基因的疾病,會(huì)給基因治療方案的設(shè)計(jì)和載體的選擇帶來巨大的挑戰(zhàn)。

此外,還要考慮病人的個(gè)體性。高正良介紹,盡管是同一種疾病,不同年齡、性別、身體狀態(tài)、生活、運(yùn)動(dòng)和飲食習(xí)慣,甚至不同地區(qū)和經(jīng)濟(jì)條件的病人,對于治療的敏感性、對副反應(yīng)的耐受力等可能千差萬別。在精準(zhǔn)醫(yī)療時(shí)代,個(gè)體化是疾病診療過程中的一個(gè)關(guān)鍵環(huán)節(jié),病人的個(gè)體性不僅對于治療的效果有重大影響,更關(guān)系著臨床試驗(yàn)和治療的安全性。

李大力表示,除了可以用基因治療的方法摸索罕見病的治療手段,今后基因治療還可能應(yīng)用到一些常見病的治療中去,其適用面將更廣。

就目前而言,由于基因治療研發(fā)成本高昂,加上所需患者數(shù)量少,導(dǎo)致價(jià)格居高不下。比如,荷蘭一家制藥公司研發(fā)的一種治療脂蛋白脂酶缺乏的藥物,價(jià)格高達(dá)110萬歐元;最近獲批的針對白血病的CAR—T細(xì)胞療法,平均價(jià)格高達(dá)47.5萬美元。

高正良表示,作為目前最耀眼的“明星”療法之一,基因治療有望在未來5到10年走入尋常的醫(yī)療機(jī)構(gòu),惠及大眾。但是,要讓基因治療發(fā)揮更大效用、造福更多患者依然任重道遠(yuǎn),需要科研單位、制藥企業(yè)和臨床醫(yī)生共同努力。

編輯:趙彥

關(guān)鍵詞:基因治療 原理 白血病

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