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1年藥費200萬!龐貝病患者“笑著續(xù)命”等待用藥

2018年05月29日 10:20 | 來源:羊城晚報
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在清遠市中醫(yī)院的ICU病房,鄭宇寧已經(jīng)住了十年

重癥監(jiān)護室里的“鏗鏘玫瑰” 龐貝病患者鄭宇寧:“要笑著續(xù)命”

一年藥費200萬!罕見病之一龐貝病治療的尷尬困境,正在引起越來越廣泛的關(guān)注

文/羊城晚報記者 李國輝 實習生 袁夢菲

圖/羊城晚報記者 宋金裕

2018年5月11日,由國家衛(wèi)生健康委員會等五部門聯(lián)合制定的《第一批罕見病目錄》正式公布,多達112種罕見病被列入這一具有官方指導意義的目錄中,龐貝病(即“糖原累積病II型”)就是其中之一。

這一紙文件,讓28歲的廣東清遠龐貝病患者鄭宇寧看到了曙光,由于常年“無藥可醫(yī)”,鄭宇寧已在醫(yī)院重癥監(jiān)護室(ICU)中度過了第十個生日。

盡管在去年4月,龐貝病的一款進口特效藥免臨床進入了國內(nèi)市場,但每年近兩百萬的藥費卻又讓她“有藥用不起”。在龐貝病患者交流群里,與她一樣在艱難續(xù)命的患者,多達100多人。

鄭宇寧已經(jīng)克服恐懼,盡管每天都要與呼吸衰竭抗爭,但她已經(jīng)學會“笑著續(xù)命”,等待著能用上藥的一天。

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▲父親鄭洋幫女兒做擦身和梳頭等日常護理工作

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只能靠呼吸機維持

5月4日,鄭宇寧在清遠市中醫(yī)院的重癥監(jiān)護室(ICU)里,度過了她的28歲生日。從2009年2月17日被送進ICU,下達“病危通知書”,鄭宇寧就被切開了氣管,開始了長達近10年的ICU生活。

ICU室里的宇寧,頭腦和意識清醒,依靠插著的氣管,她仍能與人正常交流。她的四肢遠端仍有一些力氣,依靠輔助,她可以坐起或短暫站立。

由于肌營養(yǎng)不良、呼吸衰竭,宇寧的病情今年以來愈發(fā)嚴重,她現(xiàn)在不僅無法行走,手臂也無力抬起,要摸到自己的頭,必須用另一只手托舉著,甚至連咳痰,她都沒力氣咳出來。每天,父親鄭洋都會幫助她按壓腹部,再在護士的幫助下,用吸痰器吸出來。

鄭宇寧是廣東省第一例被確診的龐貝病患者。龐貝病,在醫(yī)學術(shù)語中被稱為“糖原累積病II型”,是一種常染色體隱性遺傳的溶酶體貯積癥罕見病,在已篩查過的一些地區(qū),患病率約為1:40000,分為嬰兒型和成年型兩種。

“人的身體需要靠葡萄糖來驅(qū)動,糖貯積在人體內(nèi)為人體提供源源不斷的能量。但這些糖要發(fā)揮作用,需要靠人體內(nèi)的酶,就像一個個小士兵一樣,把它游離、搬運出來,為身體的肌肉、器官提供能量,糖原累積病患者就缺少這樣的酶,所以心臟會逐漸無力跳動,呼吸越來越衰竭。”廣東省醫(yī)學會罕見病學分會主委、廣州婦女兒童醫(yī)療中心遺傳與內(nèi)分泌科主任劉麗描述稱。

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期盼用上特效藥

早在2007年,就有美國公司研發(fā)出了特效藥“美而贊”,也有許多人稱之為“酶制劑”,只要長期使用,龐貝病患者就可以最大限度地像正常人一樣生活。

這讓鄭宇寧一家看到了“生”的希望。但在當時,這款藥不僅沒有在我國內(nèi)地上市,只能到香港買,且價格極其昂貴,需要終生用藥。

按照宇寧當時40公斤的體重,每一次用藥需要注射16瓶美而贊,每兩周要用一次藥,一次就要8萬元,一年需要200萬元,這讓宇寧一家再度跌入深淵。

“這相當于是空歡喜一場?!编嵮笳f。慶幸的是, 在被確診為廣東第一例龐貝病患者之后,鄭宇寧得到了社會的廣泛關(guān)注。2012年至2013年,經(jīng)《羊城晚報》和多家省市媒體進行深入報道后,許多慈善機構(gòu)、機關(guān)事業(yè)單位和愛心人士紛紛施以援手。

2012年底至2013年初,利用籌集到的善款,宇寧陸續(xù)用了6次藥。在用藥之后,情況大有好轉(zhuǎn),專家認為,如果能持續(xù)使用一年,宇寧便可以脫離呼吸機。但美而贊昂貴的價格,卻讓宇寧只能回到ICU,繼續(xù)依靠呼吸機“續(xù)命”,等待有希望用上藥的一天。

從2011年開始,鄭洋和妻子溫美光就積極地與全國的龐貝病患者家屬、專家學者和相關(guān)機構(gòu)聯(lián)系。在他們加入的群里,已經(jīng)有來自全國的100多名被確診的龐貝病患者,他們普遍呼吁,希望將龐貝病的治療藥物盡快引入國內(nèi),并納入醫(yī)保支付體系。

2017年4月,美而贊在獲得國家食品藥品監(jiān)督管理局的審批通過后,進入國內(nèi)市場,然而每瓶高達5000多元的價格,依舊讓鄭宇寧等病患家庭望而卻步。

5月11日,由國家衛(wèi)生健康委員會等五部門聯(lián)合制定的《第一批罕見病目錄》正式公布,多達112種罕見病被列入這一具有官方指導意義的目錄中,龐貝病就是其中之一。

對此,罕見病發(fā)展中心(CORD)創(chuàng)始人及主任黃如方在接受羊城晚報記者采訪時表示,這一目錄的出臺在科研攻關(guān)、醫(yī)療保障、藥品的準入審批等與罕見病相關(guān)的問題上,提供了參考和指導。比如在一些罕見病藥物的加快審批或免臨床實驗上,這一目錄內(nèi)的罕見病就將毫無條件被納入進去,科研的經(jīng)費和力量也將會對目錄內(nèi)的罕見病加大投入。

面對龐貝病患者用不起進口特效藥的困局,黃如方認為,問題核心在于國內(nèi)目前缺少對于此類罕見病藥物的支付體系。

“這么昂貴的價格,病人是肯定買不起的,如果沒有相應(yīng)的政策去支持科研,無論是國內(nèi)還是國外的藥廠和科研機構(gòu),都會缺乏動力。”黃如方說,由于許多罕見病的治療藥物對于罕見病患者來說,就是唯一的治療藥物,國家和相關(guān)部門應(yīng)當研究出針對他們的醫(yī)療保障政策。

黃如方認為,為了使這一困境得到解決,相關(guān)部門應(yīng)該加大公共資源在藥物研發(fā)上的投入,來降低藥物研發(fā)的成本。

3

要笑著面對每一天

從18歲到28歲,是一個女人最好的年華。擁有一頭齊腰長發(fā)的鄭宇寧,在ICU不斷變化的病人中,成了一個特殊的存在。許多護士都沒有她在ICU待的時間長,宇寧還笑稱自己就是ICU的“元老”。

每天一大早,母親溫美光就會給她送來煮得細軟的面條或者瘦肉粥,這是她最喜歡的早餐搭配。母親在上午幫她洗漱、梳頭,陪她聊天;下午4點多,父親鄭洋就會到醫(yī)院來,幫她按壓腹部吸痰,還會幫她按摩肩背、手臂,一直按摩到晚上八點。雷打不動,每天如此。宇寧住進ICU之后,鄭洋就辭去了自己在深圳一家公司的高管工作,回清遠照顧女兒。

最初以為宇寧患上的是肌營養(yǎng)不良癥無藥可治時,鄭洋曾一度崩潰。

“那時候我才體會到什么叫‘男人有淚不輕彈,只是未到傷心處’。我當時不敢跟女兒說話,一說話眼淚就會流出來。她原來是那么陽光、漂亮、親和力強的女孩,但是這一切突然就沒了,我們一家就好像走進了黑巷子里,無窮無盡的,都不知道往哪里去?!?/p>

在宇寧住進ICU之后,溫美光經(jīng)常一個人跑到到樓頂天臺去哭,直到三年后才好一些。

讓鄭洋和溫美光感到慶幸的是,病痛和折磨,并沒有摧毀宇寧的精神世界。見到每一個人時,哪怕自己正承受著痛苦,宇寧都會舒展自己的笑容。盡管每天都要進行無數(shù)次吸痰,每天都要承受身體疼痛,每天都要面對呼吸困難,但宇寧稱自己已經(jīng)學會“笑著續(xù)命”,要“開心過好每一天”。

“剛開始我還挺絕望的,尤其是在2008年的時候,高考完我在家休學了一年,那時候每天會胡思亂想,很害怕,住院了以后反而沒有那么害怕?!?/p>

2008年的高考,宇寧帶病堅持考試,被廣州的一家高校錄取,那時她以為只是休學一年就可以上大學。如今,在ICU一住十年,沒能上大學已經(jīng)成為她心中的遺憾。同樣成為遺憾的是,宇寧曾喜歡跳國標,而如今,這也成為她未來的一個夢想。

“當初要住進ICU,我最擔心的就是她當時才十八歲,能不能承受ICU的環(huán)境。里面的人是隨時都有生命危險,一個禮拜從你身邊拉走一個都很正常,甚至有時候一天拉走兩三個?!弊屶嵮笮牢康氖牵畠翰粌H沒有因此害怕,反而對人生的價值看得比很多人更深刻。

鄭洋說,也許正是因為宇寧有這么良好的心態(tài),才能堅持到現(xiàn)在。她的心態(tài)保持得這么好,這或許正是老天給她打開的另一扇窗。

事實上,鄭宇寧也有許多難過的時候?!坝袝r候,就會覺得好像沒什么希望了,挺困難的,畢竟也這么多年了,就算以后能用得上藥,但是肌肉的這些損傷都恢復不了了,挺傷心的,也不知道我還等不等得到用上藥的一天?!泵慨斶@時,她就會重復默念“不要亂想”,給自己心理暗示:睡醒就是新的一天。

鄭洋和溫美光都說,宇寧有一條“皇帝舌”,是誰做的飯菜,里面放了什么,她一嘗就知道。如今,宇寧最大的夢想,就是走出ICU后,能開一家甜品店。

編輯:趙彥

關(guān)鍵詞:龐貝病 治療困境 罕見病

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