新華社華盛頓６月２５日電綜述：美開辟多通道加速新藥審批

新華社記者周舟

美國北卡羅來納州的多瓦制藥公司去年底提交了一種治療血小板減少癥的新藥，提交申請(qǐng)后６個(gè)月就獲批上市。

這是美國食品和藥物管理局（下稱“藥管局”）加速新藥審批的新例證。與通常程序需要１０個(gè)月相比，美藥管局同意該藥物走“優(yōu)先審評(píng)”通道，時(shí)間縮短４個(gè)月。為在一些情況下挽救生命，美藥管局開辟了多條通道加速新藥開發(fā)和審批，并在患者需要“救命藥”時(shí)做到靈活處理。

多條“快速道”

美藥管局目前已開通“優(yōu)先審評(píng)”“快速通道”“突破性療法”以及“加速審批”４個(gè)特別通道，對(duì)藥物從開發(fā)到上市的不同階段給予支持。這些藥物主要用于治療嚴(yán)重疾病，而且治療這類疾病的現(xiàn)有藥物通常無法滿足醫(yī)療需求。

“優(yōu)先審評(píng)”只針對(duì)最后的審評(píng)階段，不加速臨床試驗(yàn)。每種藥物申請(qǐng)時(shí)，美藥管局都會(huì)決定是否適用這一程序。

“快速通道”則允許藥企在研發(fā)階段就提出申請(qǐng)，讓美藥管局提早介入，及時(shí)給出指導(dǎo)意見，從而加速研發(fā)。

“突破性療法”對(duì)藥物的篩選更為嚴(yán)格，它要求初步臨床試驗(yàn)表明，藥物在一個(gè)或多個(gè)有臨床意義的指標(biāo)上，較現(xiàn)有療法有顯著改善。使用該渠道不但享有“快速通道”的所有權(quán)利，還能得到美藥管局從一期臨床試驗(yàn)開始的格外關(guān)照。

“加速審批”可使藥物在最終臨床結(jié)果得出前獲批。審批能否加速需要申請(qǐng)人與審評(píng)部門討論，無明確時(shí)間表；而申請(qǐng)前三種特別通道，美藥管局須在６０天內(nèi)回應(yīng)。

重視“孤兒藥”

美藥管局還為治療罕見病的“孤兒藥”研發(fā)開辟了特別通道。

由于罕見病患者數(shù)量少，難以滿足臨床試驗(yàn)所需人數(shù)要求，美藥管局降低了針對(duì)“孤兒藥”的臨床試驗(yàn)要求，另外還有稅收減免等手段推動(dòng)“孤兒藥”研發(fā)。

２０１７年６月，美藥管局發(fā)布“孤兒藥現(xiàn)代化計(jì)劃”，提出在９０天內(nèi)，即當(dāng)年９月２１日前，處理所有提交時(shí)間超過１２０天的申請(qǐng)，此后所有新申請(qǐng)須在９０天內(nèi)得到回應(yīng)。

放行“嘗試權(quán)”

一款原創(chuàng)新藥從研發(fā)到上市，可能有超過十年的漫長(zhǎng)歷程。以前面提到的治療血小板減少癥的口服藥物Ｄｏｐｔｅｌｅｔ為例，該藥物２００９年１０月進(jìn)行一期臨床試驗(yàn)，２０１２年２月開始三期臨床試驗(yàn)，新藥申請(qǐng)直到去年底才提交。

因此，在一些藥物漫長(zhǎng)的臨床試驗(yàn)期間，可能有不少重癥患者愿意嘗試對(duì)他們而言的“救命藥”，但仍然需要等到藥物通過審批后上市。針對(duì)這種狀況，美政府５月３０日簽署了被稱為“嘗試權(quán)”的新法案，允許絕癥病人使用尚未獲美藥管局批準(zhǔn)、處于試驗(yàn)階段的藥物。

該法案規(guī)定，瀕臨死亡或罹患可能導(dǎo)致顯著早亡疾病的患者，有權(quán)尋求已通過美藥管局一期臨床試驗(yàn)但尚未獲批上市的藥物。此前，美國多數(shù)州已實(shí)施了本州的“嘗試權(quán)”法。

另外，美藥管局還有“同情用藥”項(xiàng)目，如患者滿足病情嚴(yán)重、沒有其他療法且無法被招募進(jìn)入臨床試驗(yàn)等條件，可申請(qǐng)使用研究中的藥物。