人民政協(xié)網(wǎng)北京6月1日電（記者 李木元）5月31日，在國際六一兒童節(jié)來臨之際，中國初級衛(wèi)生保健基金會在京宣布，中國首個脊髓性肌萎縮癥（以下簡稱SMA）患者援助項目正式啟動。該項目立足于中國SMA患者亟待滿足的臨床需求，為符合項目申請條件的患者免費提供援助藥物，從而提高治療可及性。項目援助藥物諾西那生鈉注射液由渤健公司向中國初級衛(wèi)生保健基金會捐贈。

中國首個脊髓性肌萎縮癥（SMA）患者援助項目正式啟動

中華醫(yī)學會兒科學分會神經(jīng)病學學組組長、北京大學第一醫(yī)院兒科主任姜玉武教授介紹，SMA是一種罕見的遺傳性神經(jīng)肌肉疾病，是導致嬰兒死亡的主要遺傳原因，新生兒發(fā)病率約為9.8/10萬，據(jù)此推算，我國目前大約有近5萬名SMA患者。該病特點是進行性、使人衰弱的肌肉無力，患者連普通的翻身、蹬腿、爬行都難以實現(xiàn)。而且該病發(fā)現(xiàn)越早，病情越重。隨著病程的發(fā)展，最終影響吞咽和呼吸，嚴重威脅患者生命。

罕見病治療藥物研發(fā)投入大，研發(fā)風險高，適用患者群體小。由于罕見病藥物價格高且患者需要長期治療，在醫(yī)療保障體系的進一步完善過程中，如何提升罕見病患者的治療可及性需要社會各方的共同努力。中國初級衛(wèi)生保健基金會在諾西那生鈉注射液獲批后，積極與渤健公司合作籌備患者援助項目，旨在減輕SMA患者群體的支付負擔，提高治療可及性。

中國初級衛(wèi)生保健基金會副理事長胡寧寧女士表示：“自1996年成立之初，我們的公益宗旨就是以人人享有健康為目標，以維護患者健康權益為核心，通過多方共付機制，即公益組織捐助、企業(yè)讓利支持、患者部分承擔的費用分擔機制，促進我國醫(yī)療保障制度和大病救助體系的完善，實現(xiàn)社會公平。近年來，國家對罕見病領域日益關注，相繼出臺了一系列政策措施。作為公益組織，我們也在不斷加強罕見病領域的工作力度?！?/p>

中國初級衛(wèi)生保健基金會胡寧寧副理事長致辭

據(jù)中國初級衛(wèi)生保健基金會生命綠洲患者援助公益基金副秘書長成吉先生介紹，SMA患者援助項目以“脊活新生”為主題，援助方案分為負荷劑量援助和維持劑量援助兩種?；饡呀?jīng)成立了項目團隊，正在細化工作流程，爭取早日讓中國SMA患者從援助項目中獲益。

據(jù)悉，今年2月，諾西那生鈉注射液通過優(yōu)先審評審批程序在中國獲批，該藥物的快速獲批體現(xiàn)了中國政府對于罕見病臨床急需用藥的重視。

中華醫(yī)學會兒科學分會神經(jīng)病學學組組長、北京大學第一醫(yī)院兒科主任姜玉武教授表示：“今年4月28日，與諾西那生鈉注射液中國上市會同步，由中國兒科專家、兒童神經(jīng)病學專家、成人神經(jīng)科專家共同倡導的中國SMA診治中心聯(lián)盟正式成立，并致力于建立一批具備規(guī)范化診治水平的SMA診治中心，為中國SMA患者提供高質(zhì)量的醫(yī)療服務。作為聯(lián)盟的輪值主席之一和一位神經(jīng)內(nèi)科臨床工作者，我非常高興地看到SMA患者援助項目的正式啟動，這將極大提升SMA患者的治療可及性?！?/p>

詩朗誦：《五光十色的夢想》

在今天項目啟動儀式上，美兒SMA關愛中心創(chuàng)始人之一馮家妹女士和SMA患者共同朗誦了一首SMA患者珍妮的詩歌”五光十色的夢想”，表達了SMA群體對美好未來的向往。馮家妹表示：“我謹代表中國SMA群體，特別是孩子們和家長們，誠摯地感謝中國初級衛(wèi)生保健基金會、渤健公司、以及為SMA患者付出巨大心血的臨床醫(yī)生們。今天SMA患者援助項目的啟動是帶給SMA孩子們最好的兒童節(jié)禮物?！?/p>