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委員專家呼吁:加速新藥研發(fā)讓更多罕見病患者得到治療
罕見病研究新進(jìn)展及醫(yī)療保障新思考專場討論會在滬舉行
人民政協(xié)網(wǎng)上海9月17日電(記者 李木元)9月15日,由中國罕見病發(fā)展中心和復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院主辦的“生而罕見 唯愛無憾”罕見病研究新進(jìn)展及醫(yī)療保障新思考專場討論會在上海舉行。會上,來自政府、醫(yī)療單位、患者組織、專家委員會、企業(yè)的嘉賓共同呼吁,全社會共同關(guān)注罕見病新藥研發(fā)和推廣,讓更多罕見病患者得到治療。
北京大學(xué)第一醫(yī)院教授丁潔教授在會上發(fā)言
“罕見病人”不罕見,藥物研發(fā)與臨床治療不容樂觀
全世界已知的罕見病約有7000種,按照五十萬分之一發(fā)病率測算,預(yù)估我國罕見病患者總數(shù)不低于2500萬 。罕見病作為一個整體并不罕見,但對于單個罕見病病種,無論在新藥研發(fā)還是臨床治療方面都面臨著較大挑戰(zhàn),很多罕見病認(rèn)識水平低、誤診率高,藥物可及性也很差。據(jù)統(tǒng)計,僅有5%的罕見病有藥可治,罕見病患者的醫(yī)療需求長期得不到滿足,亟需藥物研發(fā)突破現(xiàn)有的瓶頸為患者帶來希望之光。
據(jù)不完全統(tǒng)計,僅44個病種有相關(guān)藥物在全球上市,多數(shù)疾病還處于無藥可治的狀態(tài)。全國政協(xié)委員、國家衛(wèi)健委罕見病診療與保障專家委員會副主任委員、北京大學(xué)第一醫(yī)院教授丁潔教授表示,一方面,對罕見病發(fā)病機制研究不足,對治療靶點的研究也不夠;第二,企業(yè)研發(fā)新藥通常需要投入上億的資金和長達(dá)十多年的時間成本,而罕見病患病人群少,未來投資收益回報低,企業(yè)對罕見病藥物的開發(fā)動力不足;第三,由于患病人群少,難以找到足夠數(shù)量的病人開展相關(guān)臨床試驗,無法滿足藥品上市的要求。
罕見病發(fā)展中心CORD創(chuàng)始人、主任黃如方在會上發(fā)言
個體化醫(yī)療理念,引領(lǐng)“孤兒藥”研發(fā)全面加速
個體化醫(yī)療時代,每一種疾病都將被更精準(zhǔn)細(xì)分。關(guān)注罕見病個體化診療,某種程度上也是探索疾病診療的未來模式。羅氏制藥醫(yī)學(xué)部副總裁李瑋介紹,“依靠在個體化醫(yī)療領(lǐng)域積累的優(yōu)勢,羅氏集團(tuán)已經(jīng)在罕見病領(lǐng)域取得了一些突破,比如假肥大性肌營養(yǎng)不良癥(DMD)、脊髓性肌萎縮癥(SMA)、亨廷頓舞蹈癥、多發(fā)性硬化癥(MS)等,其中有的藥物正在早期研發(fā)階段,有的藥物研究已進(jìn)入三期臨床試驗階段,還有的藥物已經(jīng)在部分國家和地區(qū)獲得突破性療法認(rèn)定,并已經(jīng)開始獲批上市?!?/p>
罕見病發(fā)展中心CORD創(chuàng)始人、主任黃如方呼吁,作為患者代表,我們希望有更多的企業(yè)參與到罕見病藥物的研發(fā)中來,讓更多孤獨的罕見病患者看到希望。對于國外已經(jīng)處于試驗階段的藥物,希望也可以考慮納入更多中國患者參與到全球試驗中,加快救命藥在中國上市的步伐。
罕見病發(fā)展中心(CORD)高級顧問、青島市社會保險研究會副會長劉軍帥發(fā)言
政策提速、多方助力,中國罕見病迎來新時代
2017年《“健康中國2030”規(guī)劃綱要》明確提出完善罕見病藥品供應(yīng)保障體系的任務(wù);同年《關(guān)于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》中進(jìn)一步提出要提升罕見病用藥的可及性;2018年國家又公布了《第一批罕見病目錄》以及《中國罕見病研究報告(2018)》。這一系列的政策與行動,讓我國罕見病患者越來越有“盼頭”。
在臨床上,國內(nèi)罕見病領(lǐng)域的專家們正致力于研究中國特色罕見病的發(fā)病特點和診療現(xiàn)狀,從而提出更加“接地氣”的解決辦法。丁潔教授介紹,近期,各地的很多罕見病??普e極合作,例如開展注冊登記和數(shù)據(jù)共享。通過不斷建立多學(xué)科診療模式、研究制定臨床診療規(guī)范或共識,推動醫(yī)生診療水平的進(jìn)步。
罕見病發(fā)展中心(CORD)高級顧問、青島市社會保險研究會副會長劉軍帥介紹,在罕見病救助和保障方面,我國已有很多地方探索出很多模式,比如浙江模式、青島模式,這些模式都是由當(dāng)?shù)卣鲗?dǎo),部分病種多方共付的模式。具有政府多部門聯(lián)動、社會多方資源共享的特點,這樣患者在報銷后,自己支付的費用在承受范圍內(nèi),最大程度減輕患者經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。
目前,已經(jīng)有一些罕見病患者和創(chuàng)新藥企嘗到了這些政策的實惠。如2016年,原國家食品藥品監(jiān)督管理總局免三期臨床試驗批準(zhǔn)了托珠單抗用于治療全身型幼兒特發(fā)性關(guān)節(jié)炎(簡稱sJIA),比原計劃上市時間提前了4年。托珠單抗獲批sJIA適應(yīng)癥后,一些地方政府已經(jīng)將其納入大病醫(yī)保,再加上企業(yè)資助公益基金會的患者援助項目,目前已有約千余名sJIA患兒得到了治療。
黃如方總結(jié),從本次罕見病高峰論壇上各方的積極參與可以看到,一個政府主導(dǎo)、企業(yè)、社會等多方力量共同推動罕見病事業(yè)的“生態(tài)體系”正在逐步形成,并將推動我國罕見病診療從無醫(yī)可求、無藥可治、孤獨無助的情況過渡到有醫(yī)可問、有藥可治、多方關(guān)注的希望之境。
編輯:李敏杰
關(guān)鍵詞:罕見 患者 研發(fā) 病患