閱讀提要：近日，第一三共(Daiichi Sankyo)公司宣布，日本厚生勞動(dòng)省(MHLW)批準(zhǔn)了口服FLT3抑制劑VANFLYTA(quizartinib)上市，治療復(fù)發(fā)/難治性(R/R)急性骨髓性白血病(AML)患者，這些患者攜帶FLT3-ITD基因變異。近日，第一三共(Daiichi Sankyo)公司宣布，日本厚生勞動(dòng)省(MHLW)批準(zhǔn)了口服FLT3抑制劑VANFLYTA(quizartinib)上市，治療復(fù)發(fā)/難治性(R/R)急性骨髓性白血病(AML)患者，這些患者攜帶FLT3-ITD基因變異。

AML是日本最常見的成人白血病，每年診斷出約5,500例新發(fā)病例。2005年至2011年報(bào)告的AML五年生存率約為26%，是所有白血病中最低的。

FLT3基因突變是AML中最常見的遺傳異常之一，而FLT3-ITD是最常見的FLT3突變，影響大約四分之一的AML患者。與沒有這種突變的患者相比，F(xiàn)LT3-ITD AML患者的整體預(yù)后較差，包括復(fù)發(fā)率、復(fù)發(fā)后死亡風(fēng)險(xiǎn)均有增加，同時(shí)在造血干細(xì)胞移植后復(fù)發(fā)的可能性更高。

Vanflyta是一款口服FLT3抑制劑。它在日本獲批是基于名為QuANTUM-R的關(guān)鍵性全球3期臨床試驗(yàn)和一項(xiàng)治療日本患者的2期臨床試驗(yàn)結(jié)果。QuANTUM-R的結(jié)果顯示，與化療相比，F(xiàn)LT3抑制劑作為口服單劑延長了總體存活率。這一結(jié)果最近發(fā)表于“柳葉刀腫瘤學(xué)”雜志上。

第一三共腫瘤學(xué)負(fù)責(zé)人表示，VANFLYTA的批準(zhǔn)，使日本患有FLT3-ITD AML的患者可以獲得新的治療方案，并且這種治療方案專門針對(duì)疾病的潛在驅(qū)動(dòng)因素，且與化療相比具有可靠的生存益處。

另一方面，該藥在美國已經(jīng)獲得FDA授予的突破性療法認(rèn)定和快速通道資格。