新華社華盛頓11月7日電綜述：中國(guó)阿爾茨海默病新藥引發(fā)國(guó)際關(guān)注

新華社記者周舟

中國(guó)首款治療阿爾茨海默病的原創(chuàng)新藥甘露特鈉膠囊（GV-971，商品名“九期一”）近日有條件獲批上市，填補(bǔ)了該領(lǐng)域全球17年無(wú)新藥上市的空白。多國(guó)科學(xué)家認(rèn)為這種基于新機(jī)理的藥物將為患者帶來(lái)希望，但仍需更多證據(jù)證明其療效。

美國(guó)《科學(xué)》雜志日前報(bào)道，美國(guó)內(nèi)華達(dá)大學(xué)拉斯維加斯分校神經(jīng)學(xué)教授杰弗里·卡明斯說(shuō)，這一結(jié)果令人興奮且至關(guān)重要，GV-971是自2003年以來(lái)國(guó)際上第一個(gè)被批準(zhǔn)用于治療阿爾茨海默病的藥物。卡明斯曾擔(dān)任藥物開發(fā)商上海綠谷制藥有限公司的顧問(wèn)。

美國(guó)阿爾茨海默病人協(xié)會(huì)發(fā)言人麗貝卡·埃德爾邁爾對(duì)該藥前景持謹(jǐn)慎樂(lè)觀的態(tài)度，她認(rèn)為，人們還需要真正了解這個(gè)藥物使用后會(huì)導(dǎo)致哪些變化，以及這些變化與疾病發(fā)展的實(shí)際關(guān)系。

據(jù)中國(guó)研發(fā)團(tuán)隊(duì)介紹，腸道菌群紊亂所誘發(fā)的神經(jīng)炎癥是阿爾茨海默病的重要發(fā)病機(jī)制，而GV-971通過(guò)重塑腸道菌群平衡，抑制腸道菌群特定代謝產(chǎn)物的異常增多，減少外周及中樞炎癥，降低β淀粉樣蛋白沉積和Tau蛋白過(guò)度磷酸化，改善認(rèn)知功能障礙。

美國(guó)阿爾茨海默病人協(xié)會(huì)首席科學(xué)官瑪麗亞·卡里略說(shuō)，GV-971的開發(fā)表明治療方案拓展到靶向蛋白以外的領(lǐng)域，這是用組合療法治療阿爾茨海默病和所有癡呆癥“必要的第一步”。

美國(guó)華盛頓大學(xué)圣路易斯分校神經(jīng)學(xué)家戴維·霍爾茨曼在一篇評(píng)論文章中說(shuō)，數(shù)據(jù)進(jìn)一步支持了新理念，通過(guò)GV-971或其他療法調(diào)節(jié)腸道菌群可作為減緩阿爾茨海默病進(jìn)展的新策略，展開進(jìn)一步的探索。

英國(guó)阿爾茨海默病研究所研究部門主任卡蘿爾·勞特利奇在一份聲明中說(shuō)，很高興看到中國(guó)監(jiān)管者重點(diǎn)推動(dòng)阿爾茨海默病的新療法，但還需更多證明該藥安全性和有效性的證據(jù)。中國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局要求申請(qǐng)人上市后繼續(xù)進(jìn)行藥理機(jī)制方面的研究和長(zhǎng)期安全性、有效性研究，完善寡糖的分析方法，按時(shí)提交有關(guān)試驗(yàn)數(shù)據(jù)。

中國(guó)科學(xué)院上海藥物研究所耿美玉團(tuán)隊(duì)9月6日在《細(xì)胞研究》雜志發(fā)表的論文顯示，GV-971在為期36周的一項(xiàng)多中心、隨機(jī)雙盲、有安慰劑對(duì)照的臨床試驗(yàn)中，顯示出改善阿爾茨海默病患者認(rèn)知功能的療效。據(jù)研發(fā)團(tuán)隊(duì)介紹，相對(duì)于安慰劑平行對(duì)照組，治療組的認(rèn)知功能量表評(píng)分改善2.54分。

對(duì)此，國(guó)外專家持不同看法。加拿大滑鐵盧大學(xué)流行病學(xué)副教授馬克·奧雷穆斯認(rèn)為，改善2.54分在臨床上還不算顯著?？魉箘t認(rèn)為，這種認(rèn)知改善是具有臨床意義的，且在目前獲批藥物改善范圍的上限。

美國(guó)華盛頓大學(xué)圣路易斯分校神經(jīng)學(xué)教授喬伊·斯奈德說(shuō)，該藥的3期臨床試驗(yàn)大約有800名患者參加，希望下一個(gè)3期臨床試驗(yàn)?zāi)馨ǜ嗷颊?。?jù)報(bào)道，綠谷計(jì)劃2020年初在美國(guó)、歐洲和亞洲等地啟動(dòng)多中心全球3期臨床試驗(yàn)，以收集其他國(guó)家監(jiān)管機(jī)構(gòu)批準(zhǔn)所需的數(shù)據(jù)。

美國(guó)《阿爾茨海默病和癡呆癥》雜志主編扎文·哈恰圖良說(shuō)，GV-971沒(méi)有任何明顯的副作用，如果美國(guó)藥管局采用非常規(guī)標(biāo)準(zhǔn)批準(zhǔn)該藥進(jìn)入美國(guó)市場(chǎng)，他一點(diǎn)也不會(huì)感到驚訝。