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讓“孤兒藥”不再孤獨
國務院強調(diào)加強罕見病重大藥物產(chǎn)業(yè)化
革新
來論
國務院常務會議日前部署推動醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新升級,強調(diào)要加強罕見病重大藥物產(chǎn)業(yè)化。
按照世界衛(wèi)生組織的定義,罕見病是患病人數(shù)占人口總數(shù)0.65‰—1‰的單種疾病或病變,而“孤兒藥”則是指用于預防、治療、診斷罕見病的藥品。從可獲得性、可負擔性兩方面看,目前我國“孤兒藥”的現(xiàn)狀很不樂觀。藥物基本依賴進口,上市數(shù)量少,遠不能滿足罕見病治療需求,而且價格昂貴、進入基藥和醫(yī)保目錄少、報銷比例不高。比如我國戈謝病患者大約有1000人,但沒有治療這種疾病的國產(chǎn)藥物,完全依賴進口。一個成年患者的藥費每年超過200萬元,且需要終生用藥,很少有戈謝病患者能夠自行買藥,只有通過慈善機構(gòu)為一些中國患者捐贈藥品,也僅能滿足少數(shù)患者的治療需求。
一些國家的經(jīng)驗表明,立法對“孤兒藥”研發(fā)和生產(chǎn)有立竿見影的作用。這些國家通過稅收抵免、注冊費免除和優(yōu)先審查等措施推動“孤兒藥”的研發(fā),同時給予“孤兒藥”市場獨占權(quán)和醫(yī)保政策扶持。美國就規(guī)定,“孤兒藥”在臨床研發(fā)期享有50%的課稅扣除優(yōu)惠,并可向前延伸3年,向后延伸15年,總稅收減免可達臨床研究總費用的70%,此外還規(guī)定可減免“孤兒藥”注冊費用,允許其單獨定價并給予7年市場獨占權(quán)。
相比于發(fā)達國家日益健全的針對“孤兒藥”研發(fā)的法規(guī),我國在相關(guān)政策和立法上還不完善,在稅收抵免等方面幾乎沒有激勵政策,從而導致制藥企業(yè)研發(fā)和生產(chǎn)“孤兒藥”的積極性不高。讓“孤兒藥”不再孤獨,應借鑒國外經(jīng)驗,建立認定制度,并將這種認定作為“孤兒藥”注冊審批的前置程序。同時,簡化“孤兒藥”審評審批程序,制定“孤兒藥”優(yōu)先審評的實施細則,包括臨床試驗減免及特殊審批。此外,國家可以設立專項基金,資助原創(chuàng)性“孤兒藥”研發(fā),鼓勵對國外專利過期“孤兒藥”進行搶仿,制定“孤兒藥”市場獨占、單獨定價與稅費減免的優(yōu)惠政策。罕見病醫(yī)療保障制度也需同步加強,要將部分罕見病納入大病保險,把“孤兒藥”作為特殊藥品納入國家醫(yī)療保險藥品目錄。
編輯:趙彥
關(guān)鍵詞:孤兒藥 罕見病 重大藥物產(chǎn)業(yè)化