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2014年，一場(chǎng)旨在幫助罕見(jiàn)病肌萎縮側(cè)索硬化患者(也稱“漸凍人”)的冰桶挑戰(zhàn)賽活動(dòng)在全球流行開(kāi)來(lái)，讓很多人了解到了“罕見(jiàn)病”這個(gè)概念。由于單種疾病患者人數(shù)較少，罕見(jiàn)病患者的用藥也被稱為“孤兒藥”。如何讓這樣的極少數(shù)人也能享受到社會(huì)的福利和關(guān)懷？2016年12月21日，國(guó)務(wù)院常務(wù)會(huì)議確定了“十三五”期間深化醫(yī)改重點(diǎn)任務(wù)，提出要健全藥品供應(yīng)保障體系，扶持低價(jià)藥、“孤兒藥”、兒童用藥等生產(chǎn)。

目前，我國(guó)罕見(jiàn)病患者的藥品供應(yīng)保障存在哪些問(wèn)題？造成這些問(wèn)題的原因有哪些？有哪些可能的改善途徑？帶著這些問(wèn)題，《經(jīng)濟(jì)日?qǐng)?bào)》記者走訪了患者、專家、藥企以及有關(guān)部門(mén)等。

創(chuàng)新型“孤兒藥”難尋“中國(guó)造”

近日，記者在北京見(jiàn)到了黏多糖貯積癥I型患者張笑。黏多糖貯積癥是一種罕見(jiàn)隱性遺傳疾病，患者身體呈現(xiàn)全身關(guān)節(jié)僵硬、角膜渾濁、肝脾腫大、呼吸道阻塞等癥狀。病癥給張笑帶來(lái)了極大的痛苦和不便，“我甚至都無(wú)法自己洗頭、穿襪子”。同時(shí)，張笑還面臨一個(gè)無(wú)奈的現(xiàn)實(shí)：國(guó)內(nèi)黏多糖患者長(zhǎng)期處于無(wú)藥可用的境況。目前，國(guó)內(nèi)尚無(wú)針對(duì)此病種的有效藥物，由美國(guó)拜瑪琳公司生產(chǎn)的Aldurazyme是針對(duì)該病I型的特效藥。該藥于2003年上市，然而并未引入國(guó)內(nèi)。

與張笑處境類似的患者還有不少。記者走訪眾多患者和專家后發(fā)現(xiàn)，目前國(guó)內(nèi)很多罕見(jiàn)病患者完全依賴進(jìn)口藥物，如果藥物未在國(guó)內(nèi)上市，就會(huì)面臨無(wú)藥可用的處境，創(chuàng)新“孤兒藥”難見(jiàn)“中國(guó)造”。

在山東省罕見(jiàn)疾病防治協(xié)會(huì)會(huì)長(zhǎng)韓金祥看來(lái)，提升國(guó)內(nèi)藥企的“孤兒藥”研發(fā)能力，生產(chǎn)出“中國(guó)造”的“孤兒藥”，是解決國(guó)內(nèi)罕見(jiàn)病患者用藥困境的根本途徑。但是相比發(fā)達(dá)國(guó)家，我國(guó)“孤兒藥”研發(fā)能力嚴(yán)重滯后，創(chuàng)新型“孤兒藥”產(chǎn)出幾乎為空白。首都兒科研究所研究員宋昉對(duì)《經(jīng)濟(jì)日?qǐng)?bào)》記者表示：“當(dāng)前在全世界的創(chuàng)新藥物中，‘孤兒藥’已經(jīng)占到了一半左右的比例，‘孤兒藥’的研發(fā)能力已經(jīng)成為醫(yī)藥領(lǐng)域研發(fā)創(chuàng)新能力的一個(gè)重要體現(xiàn)。在這方面，我國(guó)正處于一個(gè)十分尷尬的境地。”

產(chǎn)生這種差距的原因有哪些？非營(yíng)利性組織罕見(jiàn)病發(fā)展中心主任黃如方認(rèn)為，國(guó)內(nèi)藥企“孤兒藥”研發(fā)乏力，很大程度上是因?yàn)榧?lì)機(jī)制欠缺。在歐美多個(gè)國(guó)家，都有不同類型的激勵(lì)機(jī)制推動(dòng)“孤兒藥”研發(fā)。

相關(guān)研究文獻(xiàn)顯示，在1983年之前，美國(guó)的“孤兒藥”研發(fā)同樣舉步維艱。轉(zhuǎn)折點(diǎn)是美國(guó)1983年公布的《孤兒藥法案》。2002年，美國(guó)《罕見(jiàn)病法案》出臺(tái)，使罕見(jiàn)病研究有了明確的法律保障，罕見(jiàn)病研究基金也逐漸增加，使得美國(guó)“孤兒藥”研制保障制度體系更加完善。當(dāng)前，美國(guó)藥企在“孤兒藥”研發(fā)全過(guò)程享受臨床研究獎(jiǎng)助金經(jīng)費(fèi)支持和稅收抵免政策，同時(shí)，藥物上市后，可給予企業(yè)7年的市場(chǎng)獨(dú)占期。自《孤兒藥法案》頒布以來(lái)，美國(guó)“孤兒藥”的注冊(cè)申請(qǐng)數(shù)量大幅度提高。從1972年到1982年，只有10個(gè)“孤兒藥”上市，從1983年到2015年，則有將近500個(gè)“孤兒藥”上市，年銷售額超過(guò)了400億美元。同時(shí)，美國(guó)的“孤兒藥”政策也引來(lái)世界多個(gè)國(guó)家和地區(qū)效仿。