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新型基因療法可逆轉(zhuǎn)小鼠1型糖尿病
新華社華盛頓1月7日電(記者林小春 周舟)美國研究人員4日說,一項新型胰腺內(nèi)基因療法成功讓1型糖尿病小鼠的血糖水平恢復(fù)正常并維持相當(dāng)長的一段時間,該療法或具廣闊前景。
1型糖尿病是一種自體免疫性疾病,多發(fā)于兒童和青少年,患者自身免疫系統(tǒng)會錯誤攻擊并摧毀分泌胰島素的貝塔細(xì)胞。該病的一種治療方式是保護和恢復(fù)功能性貝塔細(xì)胞,但貝塔細(xì)胞替代療法注定無法成功,因為所注射的新細(xì)胞同樣受到免疫系統(tǒng)攻擊。
美國匹茲堡大學(xué)的研究人員通過一種新型的基因治療方法,將攜帶兩個重編碼基因Pdx1和MafA的腺相關(guān)病毒載體通過胰導(dǎo)管,遞送至1型糖尿病小鼠的胰腺,能將阿爾法細(xì)胞轉(zhuǎn)化為分泌胰島素的功能性貝塔樣細(xì)胞。
發(fā)表在新一期美國《細(xì)胞-干細(xì)胞》期刊上的結(jié)果顯示,這一療法中生成的新生貝塔樣細(xì)胞與原生貝塔細(xì)胞有微小差別,對自身免疫攻擊相對有抵抗力。經(jīng)單次治療后,1型糖尿病小鼠的血糖恢復(fù)至正常水平,并維持長達(dá)4個月。4個月后,小鼠又重新恢復(fù)高血糖,說明此基因療法對1型糖尿病尚無法根治。
論文負(fù)責(zé)人之一、匹茲堡大學(xué)助理教授肖向煒告訴新華社記者:“此方法有望在可預(yù)見的未來應(yīng)用于1型和2型糖尿病患者的臨床試驗,因為此研究使用的經(jīng)胰導(dǎo)管胰腺內(nèi)基因編輯技術(shù)已有相對應(yīng)的應(yīng)用于患者的療法?!?/p>
目前,該研究團隊已經(jīng)在非人類靈長類動物中開展類似實驗,并獲得較好的治療效果。肖向煒說,如果治療效果獲得確認(rèn),研究團隊將尋求美國監(jiān)管機構(gòu)的批準(zhǔn),準(zhǔn)備在1型和2型糖尿病患者中開展這種基因療法的臨床試驗。
編輯:趙彥
關(guān)鍵詞:新型基因療法 1型糖尿病 可逆轉(zhuǎn)