人民政協(xié)網(wǎng)北京3月10日電（記者 楊嵐 班子晨（實習(xí)））“我是商業(yè)保險方面的外行，因為罕見病的特殊性，我想了解從保險的角度有沒有可能突破和創(chuàng)新罕見病商業(yè)保險的支付方式?！比ツ耆珖鴥蓵陂g，全國政協(xié)委員、北京大學(xué)第一醫(yī)院原副院長丁潔與部分委員聯(lián)合提交的《關(guān)于建立中國罕見病醫(yī)療保障“1+4”多方支付機制的建議》的提案引發(fā)廣泛熱議，并獲得了中國銀保監(jiān)會回復(fù)。近日，在由人民政協(xié)報·人民政協(xié)網(wǎng)主辦的“促進罕見病藥物創(chuàng)新 提升患者用藥可及性”座談會上，丁潔等委員、專家與中國銀保監(jiān)會相關(guān)負責(zé)人再次對話。

當日，十余位委員、專家、患者代表及企業(yè)代表就我國罕見病多層次醫(yī)療保障體系建設(shè)以及提升藥物可及性等問題建言獻策、深入交流。

缺醫(yī)少藥、罕見病患者何去何從

“兩年前我患了一種名叫卡斯特曼的罕見病，發(fā)病率為十萬分之一，患者五年生存率只有51%。遺憾的是，目前國內(nèi)沒有專門的藥物可治?！?strong>淋巴瘤之家下屬卡斯特曼之家主理人林琳在座談會上的一席話，讓現(xiàn)場嘉賓陷入了沉思。

“醫(yī)療資源少、治療手段少是我們這類罕見病治療的難點。”神經(jīng)母細胞瘤患者的家屬桂學(xué)森如是說道，“目前，我國還沒有設(shè)立專門的兒童腫瘤醫(yī)院，基層兒童腫瘤的認知度、治療經(jīng)驗以及治療手段也和一線城市醫(yī)院有很大差距，所以有相當一部分患兒經(jīng)歷過誤診和不規(guī)范治療情況，從而錯過了最佳治療時機?！?/p>

“‘健康中國2030’中有一個很重要的原則是一個都不能少?！?strong>全國政協(xié)委員、原北京醫(yī)院院長王建業(yè)指出，我國罕見病患者人數(shù)達2000萬，雖然和我國14億總?cè)丝谙啾容^少，但亟須社會高度關(guān)注。

十二屆全國政協(xié)委員、中國癌癥基金會理事長趙平坦言，“據(jù)不完全統(tǒng)計，目前僅有5%的罕見病能夠進行有效的干預(yù)和治療。這意味絕大多數(shù)罕見病病種診斷及治療都處于空白或半空白狀態(tài)，隨著我國健康事業(yè)的發(fā)展，罕見病成為一個日益顯現(xiàn)的社會問題，并逐漸受到社會各界的重視?！?/p>

有藥可醫(yī) 如何避免望藥興嘆

對罕見病患者來說，藥物可及性至關(guān)重要，但面對高昂的藥費，很多家庭望藥興嘆。

作為罕見病“1+4”多方支付機制提案聯(lián)合提案人，全國政協(xié)常委、中國稅務(wù)學(xué)會副會長張連起介紹，“1”是指首先將2018年發(fā)布的《第一批罕見病名錄》相關(guān)藥物逐步納入醫(yī)療保障，進入基本醫(yī)保用藥目錄。“4”是指建立罕見病專項救助項目、整合社會資源、引進商業(yè)保險以及罕見病患者個人支付。他認為，完全倚靠單一的支付機制是不行的，要想解決好這一問題需要各方形成合力。

中國銀保監(jiān)會人身保險監(jiān)管部健康險處一級主任科員張俊興從商業(yè)保險的角度給出了一組數(shù)據(jù)，2020年，我國商業(yè)健康保險保費收入8172.7億元，同比增長15.66%，疾病保險方面目前已有200多種重大疾病保險產(chǎn)品，已將一些罕見病納入保障范圍之中，保險公司承辦的大病保險業(yè)務(wù)覆蓋了12億城鄉(xiāng)居民，大病患者實際報銷比例在基本醫(yī)保的基礎(chǔ)上平均提升了10到15個百分點，一定程度減輕了大病患者包括罕見病患者的治療負擔(dān)。

“可保風(fēng)險，這是商業(yè)保險的特色。跟遺傳基因高度相關(guān)的病種比較難納入商業(yè)保險的保障范圍?！?strong>中國銀保監(jiān)會人身保險監(jiān)管部產(chǎn)品處四級調(diào)研員陳健談到，投保人并不知道自己未來會得哪種病，且部分患者在沒有出生前就已經(jīng)有基因發(fā)現(xiàn)，將產(chǎn)生投保不公平現(xiàn)象。

“對于可保的罕見病，商業(yè)保險一直在努力?！标惤』貞?yīng)丁潔提出的創(chuàng)新罕見病支付方式建議時表示，日前，《重大疾病保險的疾病定義使用規(guī)范(2020年修訂版)》正式發(fā)布，對25種重疾、3種輕癥進行行業(yè)指導(dǎo)定義，從疾病致死率、致殘率、疾病醫(yī)療費用三方面進行綜合評價，選取覆蓋人群最多的25種疾病，包括惡性腫瘤等疾病進行重要性排序，同時進行責(zé)任擴展，可保的重大疾病種類可達到50種甚至100種。此外，給行業(yè)“松綁”，允許商業(yè)保險公司調(diào)整長期健康險費率，鼓勵開發(fā)終身保險產(chǎn)品以及開發(fā)專屬疾病保險，極大解決慢性疾病醫(yī)療費用。“下一步，還將加大人身保險，特別是健康保險的創(chuàng)新，助力構(gòu)建罕見病多層次的醫(yī)療保障體系?！标惤ㄕf。

全國政協(xié)委員、證監(jiān)會科技監(jiān)管工作委會副主任張野建議，政府引導(dǎo)、鼓勵和支持建立各項罕見病專項基金，加強罕見病相關(guān)知識說明，為罕見病患者構(gòu)建起治療的保障網(wǎng)。通過設(shè)立“罕見病關(guān)愛日”，提升社會各界對罕見病患者的認知和幫助。

國家衛(wèi)健委合理用藥專家委員會臨床藥學(xué)組組長、北京醫(yī)院藥學(xué)部主任胡欣則認為，要通過政策設(shè)計、靈活調(diào)整稅收等方式，對有意愿開展慈善工作的企業(yè)進行鼓勵和幫助，重視慈善力量。同時，重視罕見病藥物醫(yī)保準入后實際使用問題。

打通“最后一公里” 激發(fā)罕見病藥物創(chuàng)新

“隨著藥監(jiān)局的改革，這些年我國創(chuàng)新藥發(fā)展非常迅速，2020年我國創(chuàng)新藥企業(yè)在國際上的融資能力實際上已經(jīng)超過了美國?！?strong>百濟神州中國區(qū)總經(jīng)理兼公司總裁吳曉濱坦言，“大多數(shù)企業(yè)缺的不是錢，缺的是政策。比如適度將罕見病藥物納入醫(yī)保，解決罕見病藥物進醫(yī)院問題等?！?/p>

“國家醫(yī)保談判作為醫(yī)保管理方式的創(chuàng)新性改革，需要地方在落地層面有長遠的探索，急需解決罕見病藥物‘進得了醫(yī)保，進不了醫(yī)院、進不了藥店’問題?！?strong>北京醫(yī)學(xué)會罕見病分會副主任委員王琳建議，要從解決“最后一公里”的問題入手，將罕見病藥物納入門診特殊用藥，報銷比例等同于門診其他特殊病種的藥品保障水平；完善特殊藥品雙渠道的管理，加快醫(yī)院進藥審批流程，建立特藥、罕見病藥品進院的綠色通道機制，罕見病談判藥品不列入醫(yī)院績效考核的藥占比；推進社會定點特藥藥店的建立，授予特藥、罕見病藥品醫(yī)保定點結(jié)算職能。

十二屆全國政協(xié)委員、白求恩國際和平醫(yī)院原院長侯艷寧提出，應(yīng)根據(jù)罕見病不同特點，對其進行精細分類，分階段或分重點進行藥物研發(fā)和治療篩查，從預(yù)防、診斷、治療角度對罕見病藥物價值進行精確評價。此外，根據(jù)罕見病分類，建立分類診療國家中心，運用“互聯(lián)網(wǎng)+”功能將診療覆蓋全國，促進創(chuàng)新藥的推廣和精準應(yīng)用。

北京大學(xué)醫(yī)藥管理國際研究中心主任史錄文則認為，實現(xiàn)藥物可及應(yīng)從兩方面進行突破，一是提高我國醫(yī)療衛(wèi)生服務(wù)可及性，二是促進社會認知可及。利用互聯(lián)網(wǎng)技術(shù)，建立相關(guān)服務(wù)平臺，將醫(yī)療服務(wù)、醫(yī)療保障等服務(wù)納入其中，建設(shè)服務(wù)可及、社會認知可及、保障可及的宣傳平臺。

全國政協(xié)委員、人口資源環(huán)境委員會原駐會副主任凌振國建議，結(jié)合我國國情，制定罕見病藥物戰(zhàn)略科研行動實施方案，重視加強頂層設(shè)計和關(guān)鍵核心技術(shù)攻關(guān)，注重問題短板和目標導(dǎo)向，建立健全有利于罕見病藥物科技創(chuàng)新研發(fā)應(yīng)用的多渠道資金投入保障機制，強化罕見病藥物需求側(cè)管理，完善罕見病藥物鑒定機構(gòu)和專家?guī)旖ㄔO(shè)，從推動構(gòu)建人類衛(wèi)生健康共同體的高度，重視和加強對罕見病藥物科技創(chuàng)新的國際交流合作，注重發(fā)揮各層級各類別企業(yè)特別是更好發(fā)揮醫(yī)療衛(wèi)生企業(yè)，尤其是罕見病藥物科創(chuàng)企業(yè)的主體作用。

加強罕見病篩查和診療人才培養(yǎng)

“罕見病的內(nèi)涵不僅是在醫(yī)學(xué)界，還有深刻的社會學(xué)意義?！币殃P(guān)注罕見病十余年的丁潔談到，罕見病的學(xué)術(shù)支撐和發(fā)展不能停留在對患者的同情上，僅有愛心是不夠的。她提出，要集中醫(yī)衛(wèi)界、藥學(xué)界、媒體界等各個行業(yè)的力量，通過提升學(xué)術(shù)認知，共同促進罕見病防治事業(yè)的發(fā)展。

全國政協(xié)委員、河南省腫瘤醫(yī)院副院長花亞偉針對缺醫(yī)少藥問題建議，加強頂層設(shè)計，加強臨床相關(guān)多中心的研究，加大罕見病的學(xué)科建設(shè)投入；通過基因檢測達到早發(fā)現(xiàn)、早診斷目的，為臨床治療贏得時間；加大新藥研發(fā)投入，在國家政策層面予以支持，加大國外罕見病有效藥物的談判力度。對于藥物費用高昂問題，應(yīng)建立多方共同支付機制，降低患者醫(yī)療負擔(dān)。

王建業(yè)從醫(yī)院管理角度建議，注重罕見病診療人才培養(yǎng)，從政策層面予以保障；搭建學(xué)術(shù)平臺，構(gòu)建診斷和治療的多學(xué)科診團隊，重視罕見病?？苹蛳嚓P(guān)科室學(xué)科的建設(shè)和發(fā)展；鼓勵醫(yī)務(wù)人員參與學(xué)會、協(xié)會搭建的學(xué)術(shù)交流平臺，學(xué)習(xí)相關(guān)經(jīng)驗；加大罕見病專業(yè)和團隊投入，積極參與罕見病新藥的研發(fā)創(chuàng)新。

北京大學(xué)第一醫(yī)院兒科副主任熊暉提出，亟須培養(yǎng)罕見病臨床醫(yī)生的臨床思維和人文素養(yǎng)，從可治療的疾病入手，為患者進行多學(xué)科管理，更多參與臨床試驗。此外，充分做好罕見病篩查工作，重視前端檢測，規(guī)范罕見病治療環(huán)節(jié)。

北京大學(xué)醫(yī)學(xué)人文研究院教授、衛(wèi)生法學(xué)專家王岳談及罕見病保障立法時表示，建議根據(jù)已有的同情用藥制度和超說明書用藥管理制度進行立法，從孤兒藥、罕見病立法，上升到罕見病家庭保護立法，從家庭的角度幫助罕見病家庭，具體制定可參照殘疾人保護法。