人民政協(xié)網(wǎng)北京3月22日電（記者 楊嵐）5歲，本該是一個無憂無慮的年紀(jì)，然而，神經(jīng)母細(xì)胞瘤的突然來襲，打亂了一家人原本的甜蜜與快樂。在國內(nèi)對于高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤尚且缺乏有效療法的困境下，一次為幫助小惟和更多患兒的“生命接力”正日夜兼程地展開。

3月21日，圍繞小惟的故事，一場神經(jīng)母細(xì)胞瘤患者關(guān)愛沙龍活動在京舉行。十多位患兒與家長來到現(xiàn)場，和兒童腫瘤臨床專家、公益組織、政府和企業(yè)各方一道，分享診治經(jīng)歷與現(xiàn)實痛點(diǎn)，并探討如何通過各方合力，推動藥物可及性的提高，讓更多家庭少走“彎路”，為更多孩子們帶來希望。

在人們的印象中，癌癥往往與老年人相關(guān)，但很多人不知道的是，即便是剛出生不久的嬰幼兒和兒童，也可能遭遇癌癥。國家癌癥中心統(tǒng)計數(shù)據(jù)顯示，近年來我國15歲以下少年兒童的惡性腫瘤發(fā)病數(shù)每年高達(dá)約2.5萬例，惡性腫瘤在我國兒童常見致死原因中已僅次于意外傷害位居第二位。

其中，神經(jīng)母細(xì)胞瘤是一種兒童顱外實體瘤，發(fā)病數(shù)約占我國所有兒童惡性腫瘤的8%~10%。神經(jīng)母細(xì)胞瘤患者的年齡通常在15歲以下，近一半患者發(fā)病時還不到2歲?？傮w而言，神經(jīng)母細(xì)胞瘤的發(fā)病較為罕見，據(jù)歐美國家的數(shù)據(jù)推測，在我國，每年約有3000名兒童被診斷為神經(jīng)母細(xì)胞瘤。由于惡性程度高、疾病進(jìn)展迅猛且治療難度大，神經(jīng)母細(xì)胞瘤常被稱作“兒童腫瘤之王”，尤其對于高危及復(fù)發(fā)難治的患兒，臨床上的治療手段效果不佳，遠(yuǎn)期生存率較差。

爭分奪秒，守護(hù)患兒的生命希望

“小惟的情況恰恰反映了神經(jīng)母細(xì)胞瘤的兇險性，”天津市腫瘤醫(yī)院副院長趙強(qiáng)介紹，通常來說，如果孩子能夠盡早就診，及時治療，仍有希望實現(xiàn)更好的預(yù)后。但在我國，多數(shù)患兒在確診時已進(jìn)展到中晚期，可選擇的治療方案較少，這也進(jìn)一步增加了治療的難度。趙強(qiáng)表示，優(yōu)化高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤患者治療方案迫在眉睫，對于復(fù)發(fā)、難治患者，開發(fā)更為有效的治療方案，提高治療獲益十分關(guān)鍵。

“小惟的故事源于我們在臨床中的一位患兒的真實經(jīng)歷，很遺憾，由于疾病進(jìn)展太快，盡管各方付出了巨大努力，孩子最終沒能用上新的治療方案。但在這次探索的過程中，我們?yōu)楦嗟暮⒆觽冮_辟了一條新藥引入的‘生命通道’?！碧旖蚴心[瘤醫(yī)院閆杰表示，目前患兒已經(jīng)能夠通過綠色通道獲得新型的免疫藥物治療。

針對我國神經(jīng)母細(xì)胞瘤患兒的迫切臨床需求，2020年初，百濟(jì)神州通過與EUSA Pharma合作，引入GD2單克隆抗體藥物QARZIBA?▼（達(dá)妥昔單抗β，dinutuximab beta)，它是經(jīng)過優(yōu)化的新一代GD2單克隆抗體，可通過與神經(jīng)母細(xì)胞瘤細(xì)胞過度表達(dá)的特定靶標(biāo)GD2結(jié)合，誘導(dǎo)雙重免疫機(jī)制，使腫瘤細(xì)胞裂解和死亡。在目前國內(nèi)尚未正式批準(zhǔn)的情況下，為了盡早讓國內(nèi)患兒得到新藥治療，通過海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)一系列創(chuàng)新政策，該藥提前在國內(nèi)“綠色通道”落地。

“為了加快全球新藥在國內(nèi)的落地，海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)發(fā)揮國家的‘雙國九條’制度優(yōu)勢，采用了極簡審批制度，讓患者減少等待，在本土即可用到國際上領(lǐng)先的治療藥物，”海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)副局長劉哲峰介紹，在政策支持下，已成功實現(xiàn)了首例神經(jīng)母細(xì)胞瘤患兒的成功輸注。除了先行先試的政策探索，2018年，國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）已將達(dá)妥昔單抗β（Dinutuximab Beta）納入了第一批臨床急需境外藥品目錄。2020年11月，NMPA已受理達(dá)妥昔單抗β的上市許可申請（BLA）并納入優(yōu)先審評。

“同樣作為一位孩子的母親，我們非常理解小惟父母以及更多患兒家長的心情。為患者帶來最好的抗癌藥，幫助更多患者可及，這也是百濟(jì)神州在成立十年多以來，始終堅持和努力付諸實踐的愿景。同時，我們也期待這款創(chuàng)新藥物能早日在國內(nèi)正式獲批，為更多家庭帶來希望，幫助這些孩子擁有一個充滿可能性的未來。”百濟(jì)神州副總裁劉焰說。

治療與科普并重，幫助患兒家庭少走彎路

據(jù)介紹，盡管疾病兇險，但若能得到積極治療，許多神經(jīng)母細(xì)胞瘤患兒仍有機(jī)會得到治愈的希望。沙龍中，一位來自同濟(jì)大學(xué)的在讀學(xué)生音音分享了自己的故事：“4歲時，我被確診為神經(jīng)母細(xì)胞瘤，但所幸在爸爸媽媽的守護(hù)下，經(jīng)歷輾轉(zhuǎn)的治療，不僅病情得到了控制，還順利長大，考上了喜歡的大學(xué)。我很幸運(yùn)能夠重新成為一個健康人，踏上自己理想的道路，還能收獲這么多的善意與愛。所以我也想鼓勵那些需要幫助的孩子們，‘兒童腫瘤之王’是可以被戰(zhàn)勝的，曾經(jīng)的我們挺過來了，現(xiàn)在的你們也一樣充滿希望?！?/p>

如何幫助更多孩子像音音一樣，擺脫疾病陰影、順利成長，則是擺在臨床醫(yī)生、患兒家庭與社會各界面前的共同挑戰(zhàn)。

北京兒童醫(yī)院王煥民談到，相比發(fā)達(dá)國家，目前我國兒童神經(jīng)母細(xì)胞瘤治療水平亟待提升，針對遠(yuǎn)期生存率低、創(chuàng)新藥物研究不足等挑戰(zhàn)，我們希望重點(diǎn)推進(jìn)臨床研究，并盡快開展神經(jīng)母細(xì)胞瘤等兒童腫瘤的大數(shù)據(jù)分析，為探索更符合我國患兒實際的治療方案提供支持。雖然神經(jīng)母細(xì)胞瘤是一種十分兇險的罕見腫瘤，但它可以被治愈，而實現(xiàn)這個目標(biāo)需要我們長期投入、共同努力。

“兒童腫瘤并不是小一號的成人腫瘤，它們在致病機(jī)理、治療藥物等方面均存在很大差異。”關(guān)于兒童腫瘤患者面臨的現(xiàn)實問題，深圳市拾玉兒童公益基金會秘書長、美國杜克大學(xué)癌癥生物學(xué)博士李治中介紹，兒童腫瘤患者一方面亟待創(chuàng)新療法的發(fā)現(xiàn)，通過臨床上更精準(zhǔn)的治療，實現(xiàn)真正意義上的治愈；另一方面，我們也希望借助及時的科學(xué)信息普及，讓更多家庭減少恐懼、少走彎路，并在各界的幫助下，讓這些孩子能夠回歸正常的學(xué)習(xí)與生活。