新華網(wǎng)北京4月13日電（袁馨晨）早期腎癌患者在接受手術(shù)治療后，大約30%可能發(fā)生轉(zhuǎn)移，臨床上亟需針對(duì)晚期腎癌的有效治療方法，今后這種局面有望得到改變。近日，諾華腫瘤（中國(guó)）宣布旗下靶向新藥培唑帕尼獲批，用于晚期腎癌一線治療。諾華腫瘤全球CEO Bruno Strigini表示，將攜手有關(guān)部門、各級(jí)醫(yī)療機(jī)構(gòu)，努力提升中國(guó)患者的新藥可及性，改善病人生存質(zhì)量。同時(shí)，諾華另一款靶向藥蘆可替尼日前獲批用于治療骨髓纖維化。

諾華腫瘤全球CEO Bruno Strigini回答媒體提問(wèn)。新華網(wǎng)楊锘攝

我國(guó)每年新發(fā)腎癌數(shù)量居全球首位

“腎癌嚴(yán)重威脅國(guó)人健康，我國(guó)每年新發(fā)腎癌總數(shù)量居全球首位?！北本┐髮W(xué)腫瘤醫(yī)院副院長(zhǎng)郭軍教授表示，在我國(guó)，每年腎癌的發(fā)病率約3.35/10萬(wàn)，男性的發(fā)病比率更高，是我國(guó)男性前十大高發(fā)惡性腫瘤?！坝捎谵D(zhuǎn)移性腎癌對(duì)常規(guī)放、化療不敏感，其中位生存期僅為十個(gè)月。近十年，靶向藥物開(kāi)創(chuàng)了晚期腎癌的靶向治療時(shí)代，此次新藥培唑帕尼獲批上市將為轉(zhuǎn)移性腎癌患者提供一線治療的新‘武器’，有望進(jìn)一步延長(zhǎng)病人的生命”。

據(jù)悉，目前培唑帕尼已在全球70多個(gè)國(guó)家和地區(qū)上市使用，獲得國(guó)內(nèi)外多個(gè)指南推薦。根據(jù)全球三期注冊(cè)臨床研究結(jié)果顯示，相較于安慰劑，培唑帕尼顯著改善患者無(wú)進(jìn)展生存期（PFS）達(dá)9.2個(gè)月；和未經(jīng)治療的患者亞組對(duì)比，培唑帕尼顯著改善PFS達(dá)11.1個(gè)月。研究還顯示，使用培唑帕尼和安慰劑的患者之間并沒(méi)有顯著的生活質(zhì)量差異。

“培唑帕尼等靶向藥獲批上市將有助于改善中國(guó)腫瘤患者的生存質(zhì)量，延長(zhǎng)他們的壽命。”Bruno Strigini表示，中國(guó)市場(chǎng)是諾華的戰(zhàn)略重點(diǎn)，諾華投資10億美元在上海建立全球第三大研發(fā)中心，主要是針對(duì)中國(guó)及亞洲地區(qū)高發(fā)的疾病包括多種癌癥開(kāi)展新藥研究，以滿足患者迫切的醫(yī)藥需求。

據(jù)了解，美國(guó)食品和藥品管理局（FDA）近期批準(zhǔn)諾華旗下CDK4/6抑制劑與芳香化酶抑制劑聯(lián)合作為一線治療方案，用于絕經(jīng)后激素受體陽(yáng)性、人類表皮生長(zhǎng)因子受體-2陰性（HR+/HER2-）的轉(zhuǎn)移性乳腺癌女性患者。“諾華致力于利用在靶向治療領(lǐng)域的優(yōu)勢(shì)和強(qiáng)大的免疫腫瘤平臺(tái)，在肺癌、黑色素瘤、乳腺癌、腎細(xì)胞癌、血液疾病等五大主要領(lǐng)域開(kāi)發(fā)組合療法，讓全球更多患者獲益”。Bruno Strigini說(shuō)。

創(chuàng)新藥“解鎖”骨髓纖維化治療現(xiàn)狀

“常言說(shuō)‘一把鑰匙開(kāi)一把鎖’，蘆可替尼有望成為破解骨髓纖維化疾病的那把‘鑰匙’。”北京大學(xué)人民醫(yī)院血液科副主任、北京大學(xué)血液病研究所副所長(zhǎng)劉開(kāi)彥教授表示。

什么是骨髓纖維化？劉開(kāi)彥解釋，人體內(nèi)血液更新速度很快，比如紅細(xì)胞的平均壽命是120天，血小板的平均壽命是7-14天，白細(xì)胞的平均壽命只有幾個(gè)小時(shí)，這是因?yàn)楣撬锜o(wú)時(shí)無(wú)刻不在造血，“骨髓纖維化是由于骨髓造血干細(xì)胞JAK/STAT信號(hào)通路失調(diào)導(dǎo)致細(xì)胞分化、增殖異常，骨髓逐漸喪失造血機(jī)能，從而引起貧血或血細(xì)胞異常、脾臟代替造血導(dǎo)致脾腫大，以及其他相關(guān)的全身癥狀，并導(dǎo)致患者生存期縮短”。

統(tǒng)計(jì)顯示，我國(guó)每年有超過(guò)8000例新發(fā)骨髓纖維化病例，患者整體中位生存時(shí)間為5.7年，高危患者生存期僅有2年多，其中兩成在10年內(nèi)可能轉(zhuǎn)化為急性白血病，生存時(shí)間不到10個(gè)月?！肮撬枥w維化治療起來(lái)比較困難，唯一可能治愈的方法是做造血干細(xì)胞移植，但是該病患者多為中老年人，手術(shù)風(fēng)險(xiǎn)較大，病人和家屬不容易接受。”劉開(kāi)彥介紹，不同于傳統(tǒng)治療手段，磷酸蘆可替尼是一種強(qiáng)效JAK1/2抑制劑，針對(duì)骨髓纖維化的發(fā)病機(jī)制，下調(diào)JAK-STAT信號(hào)通路，達(dá)到靶向治療的目的。

“臨床研究發(fā)現(xiàn)，在使用磷酸蘆可替尼后，大多數(shù)患者出現(xiàn)不同程度的脾臟縮小，惡心、發(fā)燒、食欲不振、全身乏力等相關(guān)癥狀也有所緩解，骨髓的纖維化程度保持穩(wěn)定或有所改善，并有數(shù)據(jù)顯示蘆可替尼可顯著延長(zhǎng)患者生存期。”劉開(kāi)彥說(shuō)。