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基因編輯讓小鼠重獲部分視覺

2019年04月30日 11:05 | 作者:王瀟雨 | 來源:健康報(bào)
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(記者王瀟雨)視網(wǎng)膜色素變性至今尚無有效治療手段,患者多在出生后伴隨著嚴(yán)重的夜盲,視覺區(qū)域逐漸減小直至徹底失明。中國科學(xué)技術(shù)大學(xué)生命科學(xué)與醫(yī)學(xué)部薛天研究組與中國科學(xué)院神經(jīng)科學(xué)研究所仇子龍研究組合作,結(jié)合視覺神經(jīng)生物醫(yī)學(xué)與創(chuàng)新基因編輯技術(shù),首次通過同源重組修復(fù)方法在小鼠視網(wǎng)膜非分裂感光細(xì)胞中實(shí)現(xiàn)精準(zhǔn)基因修復(fù),讓視網(wǎng)膜色素變性小鼠重獲部分視覺功能。該研究成果論文近日在線發(fā)表于國際學(xué)術(shù)期刊《科學(xué)進(jìn)展》上。

據(jù)介紹,CRISPR-Cas9基因編輯技術(shù)在切割基因組之后一般會(huì)發(fā)生兩種DNA修復(fù)機(jī)制,即非同源末端連接和同源重組修復(fù)。其中,同源重組修復(fù)是安全有效的基因編輯治療遺傳疾病的策略。然而,對(duì)于出生后失去分裂能力的多種體細(xì)胞(例如感光細(xì)胞)來說,同源重組修復(fù)發(fā)生效率極低,難以實(shí)現(xiàn)在體基因修復(fù)。

為了解決這一問題,研究團(tuán)隊(duì)在CRISPR/Cas9基礎(chǔ)上,創(chuàng)新性引入MS2-RecA復(fù)合蛋白系統(tǒng),以提高同源重組修復(fù)效率,并稱這種新型基因編輯方法為TRED。該方法在基因水平、cDNA水平和蛋白水平上,修復(fù)了視網(wǎng)膜內(nèi)視桿細(xì)胞的視網(wǎng)膜色素變性突變,遏制部分視桿和視錐細(xì)胞的退化,修復(fù)視網(wǎng)膜色素變性小鼠的部分視覺感光能力。

研究人員認(rèn)為,新型TRED基因編輯方法有效實(shí)現(xiàn)了出生后非分裂細(xì)胞的同源重組基因矯正和相關(guān)器官功能修復(fù),有可能廣泛應(yīng)用于多種人類遺傳疾病的治療。

編輯:董雨吉

關(guān)鍵詞:基因 修復(fù) 編輯

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